Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA ha dato l’ok all’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio per Casgevy (exagamglogene autotemcel) di Vertex, per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente e dell’anemia falciforme grave, due malattie rare ereditarie causate da mutazioni genetiche che colpiscono il sistema immunitario.
Casgevy utilizza la tecnologia dell’editing genetico CRISPR per modificare le cellule staminali del midollo osseo prima di reinserirle nel paziente.
La terapia è stata sostenuta attraverso il programma PRIME (Farmaci prioritari) dell’EMA, che fornisce un supporto scientifico e normativo tempestivo e potenziato per i farmaci che hanno il particolare potenziale di rispondere alle esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti.
“Il parere positivo è una milestone regolatoria importante che riconferma il potenziale di Casgevy per i pazienti con anemia falciforme e beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni”, commenta Nia Tatsis, Executive Vice President, Chief Regulatory and Quality Officer di Vertex.
“C’è sicuramente bisogno di nuovi trattamenti per la beta talassemia e l’anemia falciforme, due patologie che colpiscono i globuli rossi e che comportano per chi ne è colpito un’aspettativa di vita inferiore rispetto alla popolazione generale, oltre a una qualità di vita compromessa”,
aggiunge Franco Locatelli, sperimentatore principale degli studi CLIMB-111 e CLIMB-121, Professore Ordinario di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma, Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. “Come ricercatore ho potuto constatare in prima persona l’impatto che exa-cel può avere sulla vita dei pazienti affetti da entrambe queste forme di emoglobinopatia rendendoli rispettivamente indipendenti da trasfusioni e liberi da crisi vaso-occlusive, e per questo attendo con fiducia che possa aver corso l’approvazione della terapia da parte dell’Agenzia Europea del farmaco”.
