Vertex Pharmaceuticals ottiene in licenza la tecnologia di editing genetico di CRISPR Therapeutics per accelerare lo sviluppo di terapie per il diabete di tipo 1.
CRISPR riceverà 100 milioni di dollari in anticipo e altri 230 milioni a obiettivi di ricerca e sviluppo conseguiti.
Vertex e CRISPR sono già partner nello studio di terapie per patologie del sangue come la falcemia e la beta-talassemia.
Vertex utilizzerà l’editing genetico di CRISPR per sviluppare terapie cellulari più resistenti al rigetto da parte del sistema immunitario dell’organismo.
Quello del diabete è un settore nuovo per la biotech di Boston. Nel 2019 ha acquisito per 1 miliardo di dollari l’azienda specializzata Semma Therapeutics e due anni dopo ha iniziato a testare il candidato VX-880 nell’uomo, basato su cellule staminali.
La scorsa settimana la FDA ha permesso a Vertex di iniziare i primi test clinici su un altro candidato, VX-264, che impianta chirurgicamente le stesse isole pancreatiche derivate da cellule staminali di VX-880, ma all’interno di un dispositivo che le protegge dal sistema immunitario dell’organismo.
