(Reuters Health) – Via libera dalla FDA a Trikafta, combinazione a tre farmaci di Vertex Pharmaceuticals per il trattamento della fibrosi cistica.
La terapia, che si basa sulla combo Symdeko (ivacaftor e tezacaftor) – approvata dall’ente regolatorio USA a febbraio 2018 – ha come obiettivo una proteina difettosa, che provoca l’accumulo di muco denso in parti del corpo come polmoni e tratto digerente.
Come sottolineato dalla FDA, si tratta del primo trattamento approvato, efficace nei pazienti di età pari o superiore a 12 anni che presentano una mutazione genetica che colpisce il 90% dei pazienti con fibrosi cistica.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana per Daily Health Industry)
