Le autorità sanitarie nel Regno Unito hanno dato il via libera a Casgevy, un farmaco che usa la tecnologia dell’editing genetico CRISPR per trattare patologie ematologiche come l’anemia falciforme e la beta talassemia.
È la prima volta in assoluto che un farmaco sviluppato con la tecnologia insignita del Premio Nobel ottiene un’approvazione regolatoria.
L’approvazione è stata concessa per l’uso in persone di età pari o superiore a 12 anni, affette da gravi forme di anemia falciforme e di beta talassemia che richiedono trasfusioni di sangue regolari o che comportano crisi dolorose ricorrenti. L’accesso al farmaco è limitato a coloro che non possono ricevere un trapianto di cellule staminali da un donatore compatibile.
Casgevy è stato sviluppato da Vertex Pharmaceuticals e da CRISPR Therapeutics.
Il farmaco viene messo a punto partendo dalle cellule staminali del paziente che vengono prelevate, modificate con l’editing CRISPR in laboratorio, e quindi reinfuse. Questo processo consente alle cellule di produrre una forma funzionale di emoglobina, la proteina vitale che trasporta l’ossigeno.
I test clinici hanno dimostrato che il trattamento può eliminare le crisi dolorose nelle persone con anemia falciforme e ridurre la dipendenza dalle trasfusioni di sangue per coloro che soffrono di beta talassemia.
