Con 49 milioni di dollari di finanziamenti da parte di Longitude Capital, New Enterprise Associates, Novo Ventures e Sanofi Ventures, Inzoyme Pharma sta lavorando a una terapia enzimatica sostitutiva per due patologie rare: la calcificazione arteriosa generalizzata dell’infanzia (GACI) e il rachitismo ipofosfatemico autosomico recessivo di tipo 2 (ARHR2). La terapia enzimatica sostitutiva (ERT) è un trattamento definitivo per tutta la vita che sostituisce un enzima nei pazienti in cui questo è carente o mancante del tutto. L’azienda con sede a Cambridge, nel Massachusetts, si occupa della fase preclinica, ma spera di poter passare presto alla fase di studi clinici. GACI è una malattia genetica ultrarara che colpisce il sistema circolatorio e che si manifesta prima della nascita o entro i primi mesi di vita, secondo NIH. È associata ad alti tassi di mortalità a causa dell’accumulo di calcio minerale nelle pareti dei vasi sanguigni arteriosi che trasportano il sangue dal cuore al resto dell’organismo. I pazienti GACI possono anche presentare calcificazioni in altri organi e tessuti, in particolare intorno alle articolazioni. Posso anche perdere l’udito e presentare fragilità ossea. Il secondo obiettivo è il rachitismo ARHR2 correlato. I pazienti che sono affetti da questo disturbo presentano bassi livelli di PPi sierica che possono provocare rachitismo, fratture ripetute delle ossa lunghe, deformità scheletriche con compromissione della crescita e dello sviluppo. Usando la tecnologia sviluppata nel laboratorio di Demetrios Braddock, M.D., Ph.D, professore associato di patologia con licenza dalla Yale University, la casa farmaceutica spera di sviluppare un trattamento specifico per queste patologie. Il lavoro di Braddock è incentrato sugli enzimi ENPP, una famiglia di enzimi extracellulari che regolano l’emostasi, la mineralizzazione ossea e lo sviluppo vascolare. Per perseguire questi obiettivi, Inzoyme Pharma ha rivisto anche l’organizzazione aziendale. Il CEO è Axel Bolte, già consulente per gli investimenti presso VC HBM Partners; Henric Bjarke, della biotech Alexion, è il nuovo SVP e chief operating officer; Steven Jungles, ex capo delle operazioni tecniche presso Ultragenyx Pharmaceutical, andrà a coprire lo stesso ruolo in Inozyme; Eric Yuen ricoprirà le cariche di vicepresidente senior e chief medical officer, dopo avere lavorato per Johnson & Johnson, Ultragenyx e BioClin.
Venture funds di Sanofi e NovoNordisk per Inzoyme Pharma (malattie rare)
