(Reuters) – L’azienda di biotech dietro alla prima terapia genica del mondo occidentale e al farmaco soggetto a prescrizione più costoso della storia sta abbandonando il prodotto per un’assenza di domanda. Dalla prima approvazione del farmaco in Europa, quasi cinque anni fa, solo un paziente è stato trattato commercialmente, ha affermato una portavoce della tedesca UniQure. Il farmaco è venduto in Europa dalla casa farmaceutica italiana Chiesi Farmaceutici per conto di UniQure. UniQure è finita nel libro dei record quando la sua terapia genica Glybera è stata approvata dai regolatori europei per un disturbo del sangue rarissimo nel 2012, e il farmaco è stato lanciato due anni dopo con un prezzo di circa un milione di dollari a trattamento. Ma il numero di pazienti idonei a riceverlo era sempre esiguo e, senza segnali di aumento della domanda, l’azienda ha deciso di non rinnovare l’autorizzazione quinquennale alla commercializzazione in Europa, che scadrà il 25 ottobre. “L’uso di Glybera è stato estremamente limitato e non prevediamo che la domanda aumenterà notevolmente nei prossimi anni”, ha affermato il capo di UniQure Matthew Kapusta. Il gruppo, che ha già deciso di non ricercare l’approvazione statunitense del farmaco, ha precisato che la decisione non era legata a preoccupazioni sulla sicurezza. Glybera viene somministrato tramite una serie di iniezioni volte a contrastare il deficit di lipoproteina lipasi (LPLD), una condizione invalidante che ostruisce il sangue con cumuli di grasso. Il flop commerciale ricorda le difficoltà economiche che deve affrontare il settore emergente delle terapie geniche, che cerca di curare le malattie genetiche rare offrendo una soluzione unica a un DNA difettoso, ma inevitabilmente a un prezzo molto elevato. Tuttavia, probabilmente la battuta d’arresto non svierà il crescente interesse degli investitori nella terapia genica, recentemente innescato da una serie di progressi nel trattamento di diverse malattie genetiche, la maggior parte delle quali affliggono molti più pazienti dell’LPLD. Gli analisti del settore hanno affermato che la decisione di staccare la spina a Glybera non cambia molto l’aspetto finanziario di UniQure. La mossa farà risparmiare 2 milioni di dollari di costi annuali e aiuterà l’azienda a concentrarsi su altri farmaci genici. L’azienda, quotata sul Nasdaq, nutre grandi speranze per la sua prossima serie di terapie geniche contro emofilia, malattia di Huntington e insufficienza cardiaca congestizia. A questi farmaci sta lavorando con Bristol-Myers Squibb. UniQure, le cui azioni sono scese del 2% nel trading iniziale, ha dichiarato che continuerà a fornire Glybera a Chiesi per trattare pazienti idonei alla terapia in Europa fino al 25 ottobre. Gli scienziati hanno lavorato sulle terapie geniche per oltre un quarto di secolo, ma solo recentemente l’approccio ha iniziato a diventare una realtà commerciale, sebbene la U.S. Food and Drug Administration debba ancora qualsiasi farmaco di questo tipo.
di Ben Hirschler
(Versione Italiana Daily Health Industry)
