Portare il punto di vista di chi affronta la malattia nel cuore della sperimentazione per rendere le terapie sempre più a misura di pazienti e favorire la comprensione e il dialogo tra gli stessi pazienti e i medici. Accelerare il percorso della ricerca clinica e far arrivare prima i farmaci al paziente.
Sono i principi che hanno ispirato la Carta dei principi e dei valori per la partecipazione dei pazienti ai trial clinici, frutto della collaborazione tra un gruppo di ricercatori di bioetica e biodiritto del Consiglio Nazionale delle Ricerche, coordinati da Cinzia Caporale, Comitato Nazionale di Bioetica, e Persone non solo Pazienti, la piattaforma di dialogo promossa da Fondazione Roche insieme a 16 Associazioni. Si tratta del primo documento di questo tipo a livello europeo.
“Fondazione Roche sostiene la ricerca clinica indipendente che ha l’obiettivo di trovare risposte urgenti e importanti per le malattie più difficili: in quest’ottica, il motore dell’iniziativa di Persone non solo Pazienti è stata l’esigenza crescente che gli studi riflettano il più possibile la real-life, insieme alla necessità di accelerare le procedure e favorire lo svolgimento di trial di qualità in tempi minori – dice Mariapia Garavaglia, Presidente Fondazione Roche – La presenza delle Associazioni di Pazienti è una garanzia di partecipazione e controllo, perché nessuno più dei pazienti può sentire l’urgenza e la fretta di bruciare le tappe nelle varie fasi della sperimentazione e d’altra parte attraverso la loro esperienza diretta della malattia i pazienti possono fornire indicazioni concrete a chi studia e ricerca. Questo strumento può aiutare i pazienti a essere protagonisti nel dialogo sia con i ricercatori che con i decisori politici”.
La Carta dei principi e dei valori vuole agevolare il riconoscimento formale del ruolo delle Associazioni di Pazienti proponendosi come una bussola di orientamento etico per tutti gli attori coinvolti: gli sperimentatori, il personale sanitario, i pazienti e le loro Associazioni ma anche le Istituzioni e gli ordini professionali in vista dell’elaborazione di norme deontologiche.
“Questa Carta è per noi una prima proposta, un punto di partenza migliorabile con la partecipazione di Istituzioni, comunità scientifica e di altre Associazioni di Pazienti. Fin d’ora però riteniamo che la Carta abbia la forza per determinare un cambiamento, che speriamo possa attuarsi con progetti pilota e in questa ottica siamo a disposizione per avviare percorsi virtuosi con singole realtà – afferma Cinzia Caporale, Comitato Nazionale di Bioetica – solo la misura della concreta applicazione potrà dirci come integrare ed eventualmente modificare la Carta, con l’obiettivo di farla diventare un riferimento nazionale. Questa Carta, nata da un lavoro collettivo, si potrà consolidare solo attraverso un lavoro congiunto con gli operatori della salute”.
La Carta nel dettaglio
La Carta dei principi e dei valori delinea in primo luogo una serie di impegni reciproci tra sperimentatori e Associazioni di Pazienti: i primi dovrebbero riconoscere il ruolo e il contributo significativo dei pazienti e delle Associazioni al progresso della medicina, promuovere l’autonomia dei pazienti e fornire alle Associazioni informazioni e risultati preliminari in modo continuativo.
Le Associazioni, grazie alle competenze e all’esperienza maturate dai propri rappresentanti, dovrebbero essere accreditate da parte degli Enti autorizzativi competenti, collaborare con gli sperimentatori in tutte le fasi previste dal protocollo sperimentale, rendere fruibili agli sperimentatori le informazioni ricevute e le esigenze espresse dai pazienti e dagli iscritti.
L’azione propedeutica per il coinvolgimento nei trial delle Associazioni di Pazienti è riconoscerne formalmente il ruolo attraverso la definizione di requisiti di accreditamento validi per l’intero territorio nazionale e mutualmente riconosciuti nei Paesi UE.
Le Associazioni di Pazienti dovrebbero essere coinvolte sin dalla fase di progettazione di nuovi studi e di elaborazione del disegno dei trial clinici. Il vantaggio fondamentale sarebbe quello di poter definire gli obiettivi delle sperimentazioni in modo più rispondente alle reali esigenze dei pazienti in termini di efficacia, sicurezza, funzionalità e sopravvivenza, favorendo un approccio personalizzato alle terapie farmacologiche.
Nella fase di arruolamento il coinvolgimento delle Associazioni, oltre a permettere un arruolamento dei pazienti più rapido e affidabile, aiuta a superare possibili iniquità nell’accesso alla ricerca scientifica e ai trial clinici, che costituiscono per molte patologie l’unica prospettiva di miglioramento. Il coinvolgimento delle Associazioni nel disegno dei trial può ridurre il rischio che l’arruolamento dei pazienti avvenga in modo arbitrario, tramite il controllo dei criteri di inclusione/esclusione.
Nello svolgimento del trial le Associazioni di Pazienti possono segnalare aspetti determinanti per misurare l’impatto dei farmaci sui pazienti, quali i sintomi con un maggior impatto sulla qualità della vita, le modalità di somministrazione dei farmaci più adatte alla gestione ordinaria delle cure, la tollerabilità degli effetti collaterali, eventuali aspetti del percorso di cura non adeguatamente considerati.
Le Associazioni di Pazienti, infine, sono una risorsa insostituibile in tutte le fasi del trial per trasferire ai pazienti informazioni e chiarire i loro dubbi, favorire l’incontro tra il linguaggio del paziente e quello dei ricercatori, facilitare la comprensione del consenso informato e contribuire alla diffusione dei risultati della sperimentazione.
“Ci aspettiamo che la Carta non serva solo per accreditare le Associazioni di Pazienti verso i ricercatori ma rivesta un significato più generale nella conoscenza e nell’apprezzamento della ricerca indipendente – aggiunge Mariapia Garavaglia – Da oggi intorno alla Carta si può sviluppare un confronto su temi eticamente rilevanti: le modalità di arruolamento nei trial, l’informazione da dare ai pazienti, la scelta delle priorità e degli obiettivi degli studi clinici, la comunicazione dei risultati”.
“Uno degli ostacoli più sentiti in fase di accesso è la discriminazione nei criteri di arruolamento, di inclusione ed esclusione – sottolinea Nicoletta Cerana, ACTO – Alleanza Contro il Tumore Ovarico– L’Associazione di Pazienti deve intervenire per garantire una reale equità di accesso e questa garanzia è particolarmente importante quando si parla di sperimentazioni clinica e donne. Sappiamo infatti che ancora oggi la percentuale di donne arruolate supera difficilmente il 20% negli studi clinici di fase 3 e che si avvicina allo zero negli studi clinici di fase 1 e 2. Questa “cecità di genere”, cioè la sotto rappresentazione delle donne nelle sperimentazioni farmacologiche, è molto pericolosa per la salute delle donne stesse soprattutto a fronte delle recenti acquisizioni nell’ambito della farmacogenomica e delle terapie personalizzate. Noi Associazioni di Pazienti possiamo contribuire a superare questo ostacolo non solo vigilando sui criteri di accesso, ma anche promuovendo nell’ambito della sperimentazione farmacologica una cultura e una formazione sanitaria più attenta alla dimensione femminile”.
