Ogni anno in Italia vengono eseguiti circa 2.000 trapianti di rene, la maggior parte dei quali da donatore deceduto (86%). Degli oltre 6.000 pazienti in attesa di trapianto di rene, si stima che circa 1 su 10 sia classificato come altamente sensibilizzato (o iperimmune), ossia abbia sviluppato anticorpi contro la maggior parte degli antigeni HLA dei donatori; questo rende il reperimento di un organo compatibile estremamente complesso.
I pazienti altamente sensibilizzati trascorrono un tempo più lungo della media nelle liste di attesa per trapianto, con un aumentato rischio di morbilità e mortalità a cui si associa una peggiore qualità di vita accompagnata da frustrazione, senso di privazione della libertà e difficoltà ad organizzare la vita personale, a causa delle lunghe sedute in dialisi.
La difficoltà di reperimento di organi compatibili rende necessari approcci terapeutici alternativi per i pazienti altamente sensibilizzati.
Tra questi approcci, l’inserimento in un programma di priorità dedicato (PNI – Programma Nazionale Iperimmuni), il programma cross overkidney pair donation e la desensibilizzazione.
Da queste considerazioni ha preso le mosse “Innovazione terapeutica a tutela delle persone in attesa di trapianto renale. Dalla ricerca svedese nuovi trattamenti per i pazienti con patologie immunologiche rare”, tenutosi martedì 21 marzo a Roma, presso la Residenza dell’Ambasciatore di Svezia in Italia, in cui si è fatto il punto sui trapianti di rene in Italia.
L’evento, organizzato da Pharmalex Italy – formerly MAPCOM, con il contributo non condizionato di Hansa Biopharma, ha ricevuto il patrocinio non oneroso dell’Ambasciata di Svezia in Italia, il Centro Nazionale Trapianti – Istituto Superiore di Sanità, ANED – Associazione Nazionale Emodializzati Dialisi e Trapianto – APS e SITO – Società Italiana dei Trapianti D’organo e di Tessuti.
Attraverso una serie di momenti di confronto, sono state analizzate le attuali barriere che i pazienti in attesa di trapianto di rene, in particolare i pazienti altamente sensibilizzati, devono affrontare. Al tempo stesso, sono stati delineati gli approcci più adeguati per migliorare il percorso diagnostico-terapeutico, anche alla luce delle ultime frontiere della ricerca.
“È sempre più necessario trovare il modo di dare una risposta sanitaria ai pazienti in attesa di trapianto di organi. Se da una parte, il nostro Paese è ben rappresentato da innovativi poli di eccellenza in ambito trapianti in grado di rispondere alle esigenze della rete nazionale, è altrettanto vero che vi sono delle barriere biologiche che impediscono l’accesso all’organo a tutti i pazienti. In tal senso è fondamentale il ruolo di coordinamento della rete trapiantologica italiana del Centro Nazionale Trapianti, per garantire assoluta integrazione di tutte le strutture operative presenti sul territorio nazionale” , osserva Massimo Cardillo, Direttore Generale Centro Nazionale Trapianti, ISS – Istituto Superiore di Sanità.
Il tempo di attesa del trapianto per i pazienti con ipersensibilità rimane elevato nonostante la possibilità di accedere a programmi come il PNI, a causa della difficoltà di reperire un organo compatibile. La difficoltà di reperimento di organi compatibili rende dunque necessari approcci alternativi, anche terapeutici, per i pazienti altamente sensibilizzati.
“Quando una persona scopre di avere i reni malati, spesso è troppo tardi e l’unica terapia per sopravvivere è la dialisi – sottolinea Giuseppe Vanacore, Presidente ANED Onlus – Ma quando è possibile il trapianto, si prospetta davvero una nuova possibilità di vita. Tuttavia, le difficoltà che i pazienti devono affrontare sono diverse: i tempi di attesa ancora troppo lunghi per giungere al trapianto per l’insufficienza di organi disponibili e al tempo stesso la difficoltà di reperimento di organi compatibili. I pazienti con immunità rara affrontano difficoltà ancora maggiori, date le resistenze all’organo. Per ridurre e in prospettiva evitare la dialisi, accanto alla prevenzione è necessario trovare soluzioni alternative e valide per estendere il trapianto per tutti i pazienti, superando anche la barriera dell’immunità. Il trapianto di rene ‘cross-over’ e la donazione samaritana sono strade importanti da continuare a percorrere e migliorare, ma non applicabili a tutti ed in tal senso la ricerca e sviluppo di trattamenti innovativi può contribuire a ridurre la permanenza in lista d’attesa dei pazienti”.
Il tempo di attesa e l’impossibilità di ricevere un organo compatibile, per i pazienti altamente sensibilizzati può essere fatale. Per questo, identificare strategie che abbattano questa barriera è per il mondo dei trapianti una vera e propria rivoluzione.
“L’innovazione è un processo strategico fondamentale non solo nella ricerca ma anche nella pratica clinica della medicina dei trapianti – aggiunge Luciano Potena, Presidente ESOT – European Society for Organ Transplantation – ESOT crede nello sviluppo dei processi innovativi, favorendo la contaminazione multidisciplinare del sapere e promuovendo la formazione non solo tecnico-scientifica ma anche etica ed umana. È, però, necessario ricordare che l’intera strategia trapiantologica, si basa sulla donazione degli organi, che è prima di tutto un atto di puro altruismo e chiunque si occupi di trapianti ha l’obbligo morale di sostenere il valore della donazione. Per tutti i pazienti in attesa, e specialmente per i pazienti iperimmuni, in ESOT ci impegniamo ad aumentare la possibilità di accesso ai trapianti attraverso la diffusione di terapie innovative, e al tempo stesso aumentarne il tasso di sopravvivenza”.
I pazienti in attesa di trapianto di rene sono classificati come altamente sensibilizzati quando presentano degli anticorpi preformati con una ampia reattività verso gli antigeni leucocitari umani (HLA), che possono causare danno tissutale e potenzialmente rigetto del trapianto. A causa della presenza di questi anticorpi, trovare un donatore compatibile è particolarmente difficoltoso per questo gruppo di pazienti.
“Rimane un ampio bisogno insoddisfatto nell’accesso al trapianto di rene per i pazienti altamente sensibilizzati, che spesso hanno scarsa o nessuna speranza di ricevere un organo a causa della loro condizione immunologica. – conclude Søren Tulstrup, Presidente e CEO Hansa Biopharma – In Hansa la nostra missione è quella di sviluppare terapie innovative, salvavita e migliorative delle condizioni di vita. Terapie in grado di affrontare le esigenze insoddisfatte dei pazienti che vivono con condizioni immunologiche rare, terapie che possano generare valore per la società nel suo complesso. Per contribuire efficacemente, è necessario lavorare con tutte le istituzioni e gli stakeholder della sanità pubblica con l’obiettivo di migliorare l’equità nell’accesso alle cure”.
In conclusione dei lavori, il saluto di Jan Björklund, Ambasciatore di Svezia in Italia,: “L’ambasciata di Svezia in Italia ha l’obiettivo di promuovere le aziende svedesi in Italia, sottolineandone i valori dell’innovazione e della ricerca. Sono onorato di aver ospitato l’evento odierno, che ha dato voce alle massime autorità in tema di trapianti che ne hanno delineato il prossimo futuro”.
