(Reuters Health) – Con due miliardi di dollari totali di investimento dal 2018, le aziende farmaceutiche, sulla scia di Pfizer e Novartis, cercano di controllare il più possibile la produzione i costi legati alla produzione delle terapie geniche. E lo fanno puntando alla realizzazione di strutture interne.
L’investimento di Novartis, per esempio, di 500 milioni di dollari, è secondo solo a quello di Pfizer, che ha messo in campo 600 milioni di dollari, per costruire i propri impianti di produzione.
Le terapie geniche mirano a correggere alcune malattie sostituendo la versione mancante o mutata di un gene presente nelle cellule di un paziente, con copie sane e hanno il potenziale di poter curare malattie con un’unica dose.
Anche per questo, secondo le aziende sono giustificabili gli elevati prezzi che questi trattamenti hanno. Ma un motivo importante risiede anche nella complessità della loro realizzazione.
Costruire strutture interne, piuttosto che demandare a terzi la produzione, aiuta a salvaguardare l’unicità dei metodi di produzione di cui sono proprietari e ad affrontare in modo più efficace qualsiasi eventuale preoccupazione sollevata dalle autorità regolatorie.
Ma questo approccio comporta dei rischi, dal momento che si tratta di investimenti in terapie che non sono state approvate o, in alcuni casi, che non hanno neanche dimostrato un vantaggio.
Di contro, i vantaggi sono potenzialmente enormi. La terapia genica è una delle aree su cui si sta concentrando maggiormente la ricerca farmacologica e la FDA sta contribuendo ad accelerare l’arrivo di questi trattamenti sul mercato.
Finora ne ha approvati due, incluso Zolgensma, di Novartis, per una malattia rara muscolare, al prezzo di due miliardi di dollari, ma l’ente americano si aspetta che ben 40 nuove terapie raggiungeranno il mercato statunitense entro il 2022. Le aree di sviluppo vanno dall’emofilia alla distrofia muscolare di Duchenne, all’anemia falciforme.
La proliferazione di questi trattamenti sta spingendo oltre i limiti le capacità produttive del settore. Per chi deve rivolgersi a società esterne per il servizio, i tempi di attesa sono di circa 18 mesi. Inoltre, vengono addebitate commissioni per riservare spazio, commissioni che ammontano a milioni di dollari, più del doppio di alcuni anni fa, almeno secondo lo sviluppatore di terapie geniche RegenxBio.
Nel frattempo, la FDA controlla che i processi produttivi siano coerenti con le terapie geniche e siano continui, dallo sviluppo alla commercializzazione. L’ente americano, inoltre, sta portando a termine la stesura delle linee guida sulla produzione delle terapie geniche, attese per fine anno.
E nonostante l’intenzione di costruire impianti interni, aziende come Lonza e Thermo Fischer, che lavorano su contratti esterni, sono fiduciose che le loro attività continueranno a crescere grazie alla domanda crescente.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana per Daily Health Industry)
