La corsa alla prima terapia sul mercato per la cura della steatoepatite non alcolica (NASH) è stata fino a oggi una maratona, con numerose battute d’arresto e fallimenti negli studi clinici. Secondo GlobalData, però, due aziende stanno sprintando verso il traguardo.
In testa alla gara verso la commercializzazione c’è Intercept Pharmaceuticals che, nel dicembre 2022, ha presentato nuovamente domanda di registrazione di nuovo farmaco (NDA) per il suo acido obeticolico (OCA), un agonista FXR per il trattamento di pazienti con fibrosi epatica pre-cirrotica dovuta alla NASH.
La FDA ha accettato la ripresentazione della domanda di Intercept il 19 gennaio 2023 e ha fissato la PDUFA – il tempo massimo per la promozione o la bocciatura di un farmaco – al 22 giugno 2023.
Intercept è seguita da Madrigal Pharmaceuticals, che ha in programma di presentare entro il mese di giugno una NDA per ottenere l’approvazione accelerata di resmetirom (agonista selettivo del recettore dell’ormone tiroideo-β; agonista THR-Beta) per il trattamento della NASH non cirrotica con fibrosi epatica.
L’annuncio della società di depositare una NDA fa seguito ai risultati positivi dello studio clinico di Fase III, denominato MAESTRO-NASH (NCT03900429).
Il trial ha valutato resmetirom (80 mg o 100 mg) in pazienti con NASH e fibrosi per risolvere la steatoepatite e ridurne la progressione verso la cirrosi e/o lo scompenso epatico. Entrambe le dosi orali giornaliere di resmetirom hanno raggiunto i due endpoint primari (miglioramenti della NASH e della fibrosi epatica nelle biopsie epatiche) e ottenuto effetti potenzialmente significativi dal punto di vista clinico rispetto al placebo.
A favore del candidato di Madrigal c’è inoltre una bozza di valutazione dell’Institute for Clinical and Economic Review (ICER) – datata febbraio 2023 – che nell’esame del potenziale rapporto costo-efficacia nel trattamento della NASH, ha rilevato che resmetirom potrebbe essere un trattamento più conveniente rispetto all’acido obeticolico.
