Sempre più aziende farmaceutiche, secondo il Tufts Center for Drug Development, ricorrono ai cosiddetti ‘studi adattivi’, più flessibili, per ridurre tempi e costi delle sperimentazioni e aumentare i tassi di succeso. Grazie a questi disegni clinici, le aziende hanno la possibilità di intervenire nel corso della sperimentazione su popolazioni eterogenee di pazienti, per aggiungerne di nuovi o eliminarne alcuni, o per variare i dosaggi, affinando così i gold standard dei classici studi clinici randomizzati. Ma quali sono i punti di forza e le debolezze di questo approccio? Secondo Wade Wirta, di Medidata Solutions (USA), le pressioni sui costi a livello di Ricerca e Sviluppo richiedono di rendere il più efficiente possibile l’esecuzione delle sperimentazioni cliniche e gli studi adattivi sono proprio un modo per aumentare la produttività. Inoltre, i trattamenti, le dosi o gli sforzi inutili vengono individuati subito e dunque c’è un vantaggio a livello etico, dal momento che il paziente passa ai trattamenti migliori nel minor tempo possibile. Secondo Steven Schwager, professore emerito di statistica e biostatistica alla Cornell University, un trial adattivo, inoltre, ha maggiori probabilità di rilevare l’effetto di un trattamento quando c’è. Dunque, può aumentare il tasso di successo del trial tra i soggetti in studio di oltre il 20%.
Le “controindicazioni” e le prospettive
Tra gli svantaggi, invece, secondo Schwager, c’è una maggiore complessità nel determinare se fare un cambiamento, e di che tipo. Ci sono, infatti, molti modi per modificare un trial e se le modifiche non vengono fatte con cura c’è il rischio che il disegno clinico peggiori. Secondo Wirta, inoltre, la catena di approvvigionamento clinico dovrebbe essere molto più flessibile per adattarsi ai cambiamento nello studio. Quando, dunque, dovrebbero essere usati? Secondo Schwager quando è chiaro che il processo ottimale è diverso da quello in corso, proprio per quanto si è appreso nelle fasi iniziali della sperimentazione. “Maggiore è la differenza tra quello che stiamo facendo e quello che sentiamo di dover fare e maggiore sarà il guadagno dal cambiamento”, dice l’esperto. Secondo Schwager, pianificare un processo di adattamento del trial richiede di pensare in anticipo alle modifiche che si vogliono apportare, mentre secondo Wirta, a causa della complessità di questi cambiamenti, c’è bisogno di un maggiore coordinamento da un punto di vista della pianificazione. Mentre secondo Schwager è importante la comunicazione. “Tutti devono sapere quando avviene un cambiamento”, dice il professore emerito della Cornell University. Dunque, i disegni adattivi sono il futuro della sperimentazione, anche se la loro complessità rende difficile la gestione dei processi nell’approvvigionamento o della randomizzazione dei pazienti.
