Sostenuta da robusti finanziamenti e da un team di veterani dell’industria farmaceutica, una nuova biotech mira a farsi largo nel campo delle terapie geniche per combattere le malattie oculari che portano alla cecità.
Beacon Therapeutics è stata fondata all’inizio di quest’anno e ha già raccolto 96 milioni di sterline inglesi, pari a circa 120 milioni di dollari, per sostenere la sua missione. L’investitore principale è il fondo Syncona Limited, che ha sede a Londra e si occupa di lifescience.
La startup è la terza società di terapia genica lanciata da Syncona. Due precedenti investimenti del fondo londinese, Nightstar e Gyroscope, sono stati venduti rispettivamente per 877 milioni di dollari a Biogen e 1,5 miliardi di dollari a Novartis.
Beacon ha nella pipeline un programma di terapia genica avanzato in fase di sperimentazione sull’uomo: si tratta di un potenziale trattamento per la retinite pigmentosa associata al cromosoma X.
Questa patologia colpisce soprattutto gli uomini ed è caratterizzata dalla distruzione e dalla perdita di cellule dell’occhio che rilevano la luce, causando, alla fine, la cecità.
Oltre che su questa terapia, Beacon è al lavoro su due attività precliniche. La prima è mirata alla degenerazione maculare legata all’età, una delle principali cause di perdita della vista nelle persone di età superiore ai 60 anni. Questa terapia viene somministrata tramite un’iniezione nell’occhio e si basa su virus adeno-associati, microrganismi virali benigni, comunemente usati per trasportare terapie geniche alle cellule dell’organismo.
La seconda riguarda un trattamento della distrofia cono-radicolare. È stata concessa in licenza dal laboratorio di Robert MacLaren, un professore di oftalmologia dell’Università di Oxford che è anche cofondatore di Beacon.
