(Reuters Health) – Secondo una revisione preliminare da parte dell’American Food and Drug Administration, la terapia genica sperimentale di Spark Therapeutics contro una rara forma ereditaria di cecità è efficace, anche se non è chiaro se il beneficio duri nel tempo. La terapia, Luxturna o voretigene neparvovec, sarebbe la prima terapia genica in assoluto ad essere approvata negli USA contro malattie ereditarie. La revisione della FDA, pubblicata martedì sul sito web dell’agenzia, giunge due giorni prima della riunione di consulenti esterni che discuteranno il trattamento e diranno se deve essere approvato. Michael Yee, analista di Jefferies, ha affermato che i documenti della FDA “sembrano abbastanza favorevoli”, quindi si aspetta che il gruppo di consulenti voterà a favore dell’approvazione. La FDA ha comunicato che non esistono dati disponibili per sapere se l’efficacia della terapia può essere mantenuta dopo un anno, quindi il beneficio clinico oltre tale periodo di tempo “non è chiaro”. Le malattie ereditarie della retina costituiscono un gruppo di patologie rare causate da mutazioni di uno o più tra 220 geni differenti, tra i quali RPE65, gene che ordina alle cellule come produrre un enzima fondamentale necessario per una visione normale. Spark ha studiato Luxturna in persone affette da una di queste condizioni, l’amaurosi congenita di Leber, malattia mediata da difetti del gene RPE65. I risultati clinici dimostrano che il 93% dei partecipanti allo studio ha ottenuto un certo miglioramento della visione, misurata sulla base della capacità di evitare gli ostacoli in condizioni di scarsa illuminazione. A gennaio la FDA ha accettato la richiesta della società di utilizzare il farmaco anche su persone affette da malattie retiniche ereditarie provocate da mutazione bi-allelica RPE65, mutazione che interessa entrambe le copie del gene.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana per Daily Health Industry)
