Il Programma congiunto europeo sulle malattie rare dell’Unione Europea ha lanciato nel 2020 un appello alle aziende per affrontare quattro sfide. Una di queste, sponsorizzata da Chiesi Farmaceutici, riguarda lo sviluppo di un sistema di erogazione per la somministrazione intranasale di farmaci biologici ai neonati.
Poiché i sistemi attualmente disponibili per far passare i farmaci attraverso la barriera ematoencefalica, come ad esempio le iniezioni intratecali, sono invasivi e possono provocare infezioni, sono necessarie metodiche migliori per somministrare gli agenti biologici al sistema nervoso centrale.
Ad oggi, sono già disponibili dispositivi di rilascio intranasale per formulazioni di particolato liquide o lipidiche, ma mancano tecnologie in grado di far arrivare farmaci biologici nel cervello attraverso le cavità nasali. Le cellule staminali sono tra le modalità oggetto di questa iniziativa.
“Le cellule staminali promettono molto per la medicina rigenerativa e la ricerca preclinica suggerisce che potrebbero rappresentare la prossima svolta per la riparazione dei danni cerebrali attualmente devastanti nei neonati, inclusi quelli provocati da ictus e da lesioni ipossico-ischemiche – dice Maria-Roberta Cilio delle Cliniques Universitaires Saint Luc,
Eveon – Recenti studi sulla sicurezza nei neonati umani hanno suggerito che la via nasale potrebbe essere il modo più efficiente per fornire cellule staminali al cervello neonatale”.
In collaborazione con Chiesi, Les Cliniques Universitaires Saint Luc in Belgio e Infectious Disease Models and Innovative Therapies presso il CEA in Francia, Eveon cercherà di progettare, sviluppare e convalidare preclinicamente un prototipo funzionante nel corso del progetto che durerà 18 mesi.
L’obiettivo del progetto, che ha un budget totale di 487.500 euro, richiede ai collaboratori di dimostrare in vivo una “trasmissione efficiente di diverse formulazioni di farmaci biologici nel cervello in animali di grandi dimensioni”. Questa fase includerà almeno due animali e l’analisi dei tessuti.
