Shire ha presentato alla FDA domanda per l’inserimento di SHP654 in un programma IND (investigational new drug). SHP654, designato anche come BAX 888, è una terapia genica basata sul Fattore VIII (FVIII) per il trattamento dell’emofilia A. SHP654 mira a proteggere i pazienti dell’emofilia A da sanguinamenti attraverso un rilascio che, a lungo termine, garantisce un livello costante di fattore VIII. “Shire sta facendo leva su decenni di leadership scientifica in emofilia per promuovere la ricerca in terapia genica per questa comunità“, dice Paul Monahan, Senior Medical Director, Gene Therapy, Shire. “SHP654 utilizza una piattaforma di tecnologia proprietaria progettata per produrre livelli sostenuti di fattore simili ai meccanismi naturali del corpo. Il nostro obiettivo, con la terapia genica per l’emofilia, è quello di rispettare i più alti standard per la sicurezza e l’efficacia”. La richiesta di iter IND per SHP654 si basa sui risultati di studi pre-clinici e di fase 1 che dimostrano l’utilità potenziale di questa terapia; gli studi sono oggetto di presentazioni al 26 ° Congresso Biennale della Società Internazionale per la Trombosi e l’Emostasi (ISTH), che fino al 13 luglio si svolge a Berlino. A seguito dell’accettazione da parte della FDA dell’IND per SHP654, Shire studierà il candidato in uno studio multicentrico globale teso a valutarne la sicurezza.
Shire richiede a FDA programma IND per SHP654 (Emofilia)
