Shionogi ha ottenuto dalla Commissione Europea l’autorizzazione per l’immissione in commercio di lusutrombopag, indicato per il trattamento della trombocitopenia grave nei pazienti adulti con epatopatia cronica che necessitano di procedure invasive.
Il responso della CE segue il parere positivo del CHMP dell’EMA, emesso nel dicembre 2018.
“Accogliamo con grande soddisfazione l’approvazione da parte della CE di lusutrombopag, la prima terapia farmacologica in Europa per il trattamento degli adulti affetti da patologia epatica cronica e trombocitopenia che necessitano di procedure invasive” dice John Keller, CEO di Shionogi Europe. “Spesso i pazienti con epatopatia cronica necessitano di procedure che potrebbero aumentare il rischio di sanguinamento, pertanto questa autorizzazione rappresenta un traguardo significativo che offre a medici e pazienti una nuova alternativa terapeutica efficace e ben tollerata”.
Gli studi a sostegno
L’efficacia e la sicurezza di lusutrombopag sono comprovate da due importanti studi clinici randomizzati di fase III, L-PLUS1 e L-PLUS2, in cui sono stati arruolati 312 pazienti affetti da CLD e TCP grave con numero di piastrine <50,000/µL che erano elegibili per una procedura invasiva, a cui è stato somministrato il farmaco o il placebo una volta al giorno per un massimo di 7 giorni.
Lusutrombopag ha raggiunto gli obiettivi primari prefissati e tutti gli endpoint secondari più importanti con risultati statisticamente significativi. Nello studio L-PLUS1, il 75,5% (37/49) dei pazienti che avevano ricevuto lusutrombopag non ha richiesto la trasfusione di piastrine in vista della procedura invasiva, rispetto al 12,5% (6/48) del gruppo placebo (P<0,0001).
Nello studio L-PLUS2, invece, il 64,8% (70/108) dei pazienti trattati con il farmaco ha potuto evitare la trasfusione prima della procedura invasiva primaria o la terapia di salvataggio per sanguinamento entro i sette giorni successivi, rispetto al 29% (31/107) del gruppo placebo (P<0,0001).
Le reazioni avverse più comuni sono state cefalea, nausea, trombosi della vena porta e rash cutaneo, dove la frequenza della trombosi registrata tra chi aveva assunto il farmaco è equiparabile a quella del gruppo placebo.
Lusutrombopag, già approvato per l’impiego l’uso routinario in Stati Uniti e Giappone, è una piccola molecola agonista del recettore della trombopoietina umana che stimola la produzione di piastrine endogene, da assumere in compresse per via orale una volta al giorno per 7 giorni.
Il prodotto ha ottenuto il riconoscimento Promising Innovative Medicine (PIM) dalla britannica Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), riconoscimento che conferma il suo potenziale per i pazienti affetti da CLD con TCP grave per cui si è necessario effettuare una procedura invasiva.
