Accesso precoce alle terapie ad elevata efficacia per contrastare la progressione della malattia e il declino delle funzioni fisiche e cognitive. È questa la nuova strategia suggerita dai clinici contro la sclerosi multipla. Non sempre, tuttavia, facilmente realizzabile, anche perché i farmaci e gli esami sono molto costosi e i criteri di rimborsabilità molto stringenti. Per questo dagli ospiti della puntata del Regional Summit dedicata alla gestione della sclerosi multipla in Puglia (Maria Trojano, Uni. Bari; Stefania Antonacci, Asl Bari; Ettore Attolini, AReSS Puglia; Damiano Paolicelli, Sin Puglia; Cataldo Procacci, Asl Barletta Andria) arriva un appello all’Aifa per aggiornare la Nota 65.
In Italia si stimano circa 130.000 persone affette da sclerosi multipla, con un’incidenza di circa 3.400 casi all’anno. Nel febbraio 2022 l’Agenas ha pubblicato un nuovo Pdta (Percorso Diagnostico Terapeutico Assistenziale) dedicato alla patologia con l’obiettivo migliorare l’assistenza al paziente. A livello regionale, sono 14 le regioni che hanno implementato documenti analoghi, ma molto resta ancora da fare. A questa sfida saranno dedicati i cinque Regional Summit promossi da Sics, con il contributo incondizionato di Bristol Myers Squibb, che nella seconda puntata andata in onda il 7 febbraio 2023, si è concentrato in particolare sull’assistenza alle persone con sclerosi multipla nella Regione Puglia.
Il dibattito, moderato da Corrado De Rossi Re, ha visto protagonisti Maria Trojano, professore ordinario di Neurologia all’Università Aldo Moro di Bari; Stefania Antonacci, direttore dell’Area Servizio Farmaceutica dell’Asl di Bari; Ettore Attolini, direttore dell’Area Innovazione, sanità, sociale di sistema di AReSS Puglia; Damiano Paolicelli, segretario regionale della Sin (Società italiana di neurologia); Cataldo Procacci, dirigente farmacista della Asl Barletta Andria, e ha fatto emergere, tra le altre cose, la necessità di una revisione dei criteri di rimborsabilità delle terapie da parte dell’Aifa, per garantire un accesso precoce alle cure ad alta efficacia ai pazienti, allo scopo di contrastare la progressione della malattia e il declino delle funzioni fisiche e cognitive.
È cosa nota che la diagnosi precoce, di qualunque malattia si parli, sia un aspetto fondamentale per intraprendere un percorso di cura che può cambiare il corso degli eventi. Tuttavia una diagnosi precoce non sempre porta tempestivamente ad accedere alle migliori terapie. Per quanto riguarda la sclerosi multipla, uno degli ostacoli è collegato alla differenziazione tra farmaci di prima e seconda linea e allo stadio della malattia per l’accesso agli uni o agli altri. “L’approccio clinico in passato prevedeva un passaggio da un farmaco meno efficace a uno a maggiore efficacia man mano che le condizioni si aggravavano. Tuttavia oggi sappiamo che, nei pazienti con fattori prognostici sfavorevoli, l’uso di farmaci ad elevata efficace già dalla prima linea rappresenta il percorso terapeutico più corretto, ma non sempre possibile”, ha spiegato Cataldo Procacci, che ha invocato un cambio di paradigma su questo fronte. Oltre all’approccio clinico, ha infatti proseguito, “va cambiata la programmazione inerente la terapia farmacologica e, di conseguenza, l’utilizzo delle risorse, che non deve più guardare al solo governo della spesa secondo una logica a silos, ma deve acquisire uno sguardo ampio, secondo una logica di governance sanitaria allargata che tenga conto di come le risorse spese oggi possano tradursi in maggiori risparmi futuri. La sclerosi multipla è infatti una malattia ad alto costo, ma più il paziente si aggrava, più crescono i costi, diretti e indiretti”.
In Italia si stima che la sclerosi multipla richieda una spesa pari a “circa 45.000 euro all’anno per paziente”, ha illustrato Maria Trojano. “Se si tiene conto del numero di pazienti in Italia, parliamo di circa 6 miliardi di euro all’anno.
Per Cataldo Procacci, dunque, la definizione contenuta nella nota 65 dell’Aifa che distingue i farmaci di prima linea da quelli di seconda linea “è obsoleta” e “va superata”, affidandosi “ai fattori prognostici presenti nel singolo paziente affinché sia garantito l’accesso ai farmaci ad elevata efficacia anche a chi non risponde agli attuali criteri ma può averne il maggiore beneficio”.
Purtroppo, “non è il neurologo né il farmacista ospedaliero a potere modificare i criteri di accesso e rimborsabilità ai farmaci”, ha osservato Stefania Antonacci, che ha lanciato un appello all’Aifa e alle aziende farmaceutiche in questa direzione.
“Avere criteri di rimborsabilità aggiornati – ha quindi spiegato Damiano Paolicelli – è uno dei grandi temi del gruppo di studio sulla sclerosi multipla istituito all’interno della Società italiana di Neurologia. Abbiamo chiesto all’Aifa una revisione di questi requisiti, che però si scontra con l’enorme costo dei farmaci per la sclerosi multipla. Costo che in qualche modo va rimodulato o riconsiderato”. Per il segretario regionale della Sin il nuovo Pdta può rappresentare, in questo contesto, uno strumento utile per attuare un sistema per intercettare i pazienti a cui consentire l’accesso precoce alle terapie di elevata efficacia.
Sul tema, Maria Trojano, membro del gruppo di lavoro Agenas che ha elaborato il Pdta, ha riferito che “già da alcuni mesi lo stesso gruppo ha prodotto un documento di proposta all’Aifa per criteri di rimborsabilità aggiornati. Qualcosa si sta muovendo – ha assicurato Trojano -, ma bisognerà aspettare anche i risultati di uno studio in corso al centro Sclerosi Multipla di Bari, che sta indagando i fattori di prognosi per dimostrare che, attraverso la risonanza magnetica o l’uso di biomarcatori, è possibile capire quale paziente abbia necessità di accedere precocemente a una terapia ad alta efficacia”.
Per gli ospiti del Regional Summit, comunque, importanti passi avanti nella gestione del paziente con Sclerosi Multipla sono già stati fatti grazie proprio al Pdta. Per capire la portata di questo documento, Maria Trojano ha ricordato alcune delle caratteristiche della Sclerosi Multipla, “patologia cronica ad alta complessità assistenziale che colpisce fin da giovani e che accompagna al paziente lungo tutto il corso della sua vita con un decadimento progressivo che nella maggior parte dei casi interessa anche le funzioni cognitive”. Una malattia così “eterogenea” nelle sue manifestazioni e negli apparati che colpisce, da richiedere necessariamente un’assistenza multidisciplinare. “Neurologo, farmacista ospedaliero, fisiatra, infermiere dedicato, psicologo, oftalmologo ma non solo. La lista degli specialisti di cui il paziente ha bisogno e di cui avrà bisogno man mano che la malattia progredisce e aumenta la disabilità. Condizioni che richiedono non più solo l’accesso ai servizi ospedalieri, ma territoriali e anche sociali”.
Il Pdta dunque, ha sottolineato la componente del gruppo di lavoro Agenas, “non è solo un modello operativo, ma vuole sancire il diritto dei pazienti di accedere ai migliori servizi diagnostici e terapeutici. Ha sancito, inoltre, che questi servizi devono essere omogenei su tutto il territorio nazionale, e anche all’interno di ogni singolare Regione, attraverso la collaborazione tra i vari Centri Sclerosi multipla, che in Italia sono oltre 200, e tra questi e il territorio in tutte le sue componenti”. Questo documento, ha proseguito Trojano, “vuole spingere ad ottimizzare le risorse umane, strutturali ed economiche. E infine stimolare delle esperienze concrete di telemedicina in tutte le sue applicazioni: televisite, teleconsulto, telecontrollo, telemonitoraggio, per la gestione del paziente nelle varie fasi di evoluzione della malattia”.
Damiano Paolicelli ha voluto evidenziare come la Puglia sia stata tra le prime regioni in Italia a dotarsi di un Pdta della sclerosi multipla, “o meglio di un Pdtra, affinché coinvolgesse già nella sua forma statutaria l’ambito della riabilitazione”.
Anche Ettore Attolini, direttore dell’Area Innovazione, sanità, sociale di sistema di AReSS Puglia, ha posto l’accento su come “il Servizio sanitario regionale della Puglia mostri buone capacità di presa in carico della patologia, soprattutto sul piano della diagnosi precoce, di conseguenza sull’inquadramento clinico e sulla capacità di intervento terapeutico. Mi sembra di poter affermare con cognizione di causa – ha detto – che il bisogno clinico e assistenziale dei pazienti pugliesi affetti da sclerosi multipla sia garantito. Questo non significa che non esistano criticità o ambiti in cui è possibile migliorare. Mi riferisco soprattutto alla gestione della fase post critica e, in particolare l’aspetto riabilitativo e poi la gestione del follow up, soprattutto per quanto concerne l’integrazione tra ospedale e gli altri servizi territoriali”.
Attolini ha ricordato come la Puglia abbia lavorato al Pdtra già a partire dal 2014. “Confrontando il nostro lavoro con il modello elaborato da Agenas, posso dire che avevamo visto lontano”, ha commentato. Tra gli aspetti valorizzati, ha spiegato, anche quello che concerne “il monitoraggio a livello di qualità di vita del pazienti e l’impiego di nuove tecnologie, dalla telemedicina o ai sistemi di trasformazione digitale, in cui la Puglia è molto impegnata”.
Damiano Paolicelli ha confermato come la Puglia sia una regione “virtuosa” e “molto sensibile nei confronti della sclerosi multipla e, in genere, delle malattie rare. Siamo stati sempre tra i primi a offrire ai nostri malati la possibilità di accesso in tempi strettissimi a tutti i farmaci approvati dall’Aifa e, grazie al nostro impegno nella ricerca internazionale, siamo spesso stati inseriti nella sperimentazione dei farmaci innovativi successivamente approvati”.
Un ulteriore punto di forza, ha detto Stefania Antonacci, è rappresentato dalla decisione della Regione Puglia di “spostare tutti i farmaci di prima linea per la sclerosi multipla alla distribuzione per conto, che consente ai pazienti di ritirarli nelle farmacie di comunità con evidenti vantaggi. Riguardo a quelli di seconda linea, rimasti in distribuzione diretta, alcune realtà, ad esempio l’Asl Bari, che è una delle più grandi d’Italia, ha attivato un percorso di home delivery nelle sedi più grandi, come quella di Bari”.
Di strada da fare ce ne è ancora. E il presupposto, per Cataldo Procacci, è “lasciarsi alle spalle un modello di organizzazione e tetti di spesa a silos, che è stata introdotta perché rendeva più facile governare da un punto di vista ragionieristico, ma che non ha consentito quella visione olistica e di lungo raggio che un sistema efficiente non può non avere, tanto nella gestione delle acuzie quanto, e soprattutto, nei confronti delle cronicità”.
Per il direttore dell’Area Innovazione, sanità, sociale di sistema di AReSS Puglia, Ettore Attolini, non meno importante è intervenire sui paletti attualmente imposti dalla privacy, “che rende difficilissimo fare programmazione, dal momento che il Garante sanziona pesantemente le Regioni che incrociano i dati clinici con quelli amministrativi, impedendo, di fatto, qualsiasi analisi e stratificazione del bisogno assistenziale”. Quanto alla telemedicina e alla digitalizzazione, Attollini ha evidenziato l’importanza di utilizzarla come arma senza diventarne schiavi. “La medicina ha una dimensione umanistica che non va dimenticata né persa. Se si rompe l’equilibrio tra dimensione umana e quella biologica, non c’è terapia né tecnologia in grado di garantire salute e benessere”.
Lucia Conti
