La Commissione europea ha rilasciato l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di Cladribina compresse 10 mg, la prima terapia orale con breve ciclo di trattamento per le forme recidivanti di sclerosi multipla (Smr) nei pazienti con elevata attività di malattia. Germania e Regno Unito saranno i primi Paesi a rendere disponibile il farmaco a partire da settembre, mentre in Italia “dopo l’approvazione europea, inizieremo tutti i processi amministrativi necessari e faremo il possibile per mettere il prodotto sul mercato non appena sarà terminata la contrattazione con l’autorità locale”, spiega Belén Garijo, CEO Healthcare e Membro dell’Executive Board di Merck.
Cladribina compresse potrà essere utilizzata per tale indicazione non solo nei 28 Paesi dell’Ue, ma anche in Norvegia, Liechtenstein e Islanda. Inoltre, “stiamo discutendo (con le autorità sanitarie locali) la finalizzazione del processo di approvazione del prodotto anche in altri Paesi quali la Svizzera, il Canada e l’Australia – spiega Garijo – Ed è aperto anche il dibattito con l’Fda americana per chiarire quali siano i requisiti necessari affinché cladribina possa essere resa disponibile anche negli Stati Uniti”.
Cladribina Compresse è la prima terapia orale che, con un breve ciclo di trattamento, si è dimostrata efficace su tutti gli indicatori chiave dell’attività di malattia nei pazienti con SMR altamente attiva, incluse la progressione della disabilità, il tasso di recidiva annualizzato e l’attività alla Risonanza Magnetica Nucleare (Rmn). La molecola ha dimostrato una efficacia clinica mantenuta fino a 4 anni a fronte di un trattamento per via orale della durata massima di 20 giorni in 2 anni, anche per questo “l’approvazione del farmaco per questa indicazione rappresenta una vera e propria pietra miliare nella storia dell’azienda”, afferma Garijo, che ha voluto sottolineare come quest’ultimo anno sia stato particolarmente significativo e denso di importanti avvenimenti per Merck, con particolare riferimento all’approvazione da parte dell’Fda americana del farmaco immunoterapico Bavencio per il trattamento del carcinoma a cellule di Merkel e del tumore della vescica. “Dopo che il Chmp (Comitato per i medicinali per uso umano) si è espresso positivamente su Bavencio siamo in attesa dell’approvazione della Commissione per poter mettere in commercio anche in Europa il farmaco per il trattamento del carcinoma metastatico a cellule di Merkel”.
Per quanto riguarda, invece, Cladribina in compresse da 10 mg, l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio è basata su dati relativi a più di 10.000 anni-paziente, con oltre 2.700 pazienti arruolati nel programma di sperimentazione clinica (consultabile on-line) e – per alcuni soggetti – un periodo di osservazione superiore ai 10 anni. Il programma di sviluppo clinico ha incluso tre studi clinici di fase III (Clarity, Clarity extension e Oracle ms), uno studio di fase II (Onward), nonché dati di follow-up a lungo termine del registro prospettico di 8 anni, Premiere. Inoltre, le analisi post hoc dello studio clinico di fase III a due anni Clarity, condotte in pazienti con elevata attività di malattia, hanno dimostrato che Cladribina compresse ha ridotto del 67% il rischio relativo di recidiva annualizzata e dell’82% il rischio di progressione della disabilità a 6 mesi, confermata dalla scala Edss, rispetto al placebo. Come dimostrato nello studio di fase III Clarity extension, non è stato necessario nessun trattamento con Cladribina compresse negli anni 3 e 4. Il set di dati completo ha contribuito a stabilire i requisiti di posologia e monitoraggio. Le reazioni avverse clinicamente più rilevanti sono state linfopenia e herpes zoster. Le conte linfocitarie devono essere valutate prima e durante il trattamento. Cladribina compresse è controindicato in alcune popolazioni di pazienti, inclusi i pazienti immunocompromessi e le donne in gravidanza.
“È un momento importante che cambierà il nostro modo di trattare questa malattia – afferma Gavin Giovannoni, Professore di Neurologia presso la Barts and The London School of Medicine and Dentistry, Queen Mary University di Londra – Cladribina compresse è una terapia che ricostituisce selettivamente il sistema immunitario (Sirt, selective immune reconstitution therapy). I pazienti possono trarre beneficio da un trattamento di questo tipo, con efficacia a lungo termine, non dovendo assumere farmaci in modo continuativo e non avendo la necessità di un monitoraggio frequente”.
L’autorizzazione ha fatto seguito al parere positivo del Chmp espresso lo scorso giugno. A partire dai prossimi mesi Cladribina Compresse sarà disponibile in Europa dietro prescrizione medica.“Più di 700.000 persone in tutta Europa sono affette da sclerosi multipla e, ad oggi, non esiste alcuna cura – afferma Anne Winslow, presidente della European Multiple Sclerosis Platform – Nuove opzioni di trattamento potranno contribuire in modo significativo a migliorare la qualità della vita delle persone che convivono con la SM recidivante ad elevata attività di malattia”.
