(Reuters Health) – La FDA ha concesso ieri l’approvazione rapida al secondo trattamento di Sarepta Therapeutics per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Le azioni della società sono così aumentate di circa il 28%, arrivando a 129 dollari.
Ad agosto, l’ente americano si era rifiutato di approvare il farmaco per problemi di sicurezza, tra cui il rischio di infezioni e la tossicità a livello renale. Con l’approvazione la FDA ha richiesto all’azienda di condurre nuovi trial per confermare il beneficio clinico del trattamento. E Serapta ha dichiarato di poter concludere il processo entro il 2024.
La DMD è una rara malattia genetica che colpisce soprattutto gli uomini. Molti pazienti muoiono in età relativamente giovane a causa dell’assenza di distrofina, una proteina che contribuisce alla costruzione dei muscoli.
Il nuovo trattamento, secondo quanto dichiarato dalla stessa società, noto come Vyondys 53, avrà un prezzo simile a quello della prima terapia già in commercio di Sarepta, Exondys 51, che è di circa 300 mila dollari per paziente l’anno negli USA.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italia per Daily Health Industry)
