Sanofi Ganzyme ha annunciato oggi di aver arruolato e avviato a trattamento il primo paziente per lo studio pilota di Fase 2/3 denominato ASCEND. Lo studio vuole valutare l’efficacia dell’enzima olipudase alfa nel trattamento delle manifestazioni non neurologiche della malattia di Niemann Pick di tipo B (nota anche come Carenza di Acido Sfingomielinasi o ASMD). Questa patologia appartiene al gruppo delle malattie dell’accumulo lisosomiale che colpiscono il metabolismo cellulare e sono causate da mutazioni genetiche.
Lo studio pilota
ASCEND è uno studio multinazionale e multicentrico di Fase 2/3, condotto in doppio cieco e placebo-controllato, teso a valutare l’efficacia, la sicurezza e gli aspetti farmacodinamici e farmacocinetici dell’olipudase alfa somministrata per via endovenosa per 52 settimane in pazienti con malattia di Niemann Pick di tipo B. In questa fase saranno valutati gli effetti dell’olipudase alfa a livello del volume della milza, delle funzionalità polmonare e di altri importanti parametri clinici. Sono 36 i pazienti in attesa di essere arruolati nello studio, sia nel braccio del trattamento, sia in quello del placebo.
