Il CHMP dell’EMA ha espresso parere positivo nei confronti di olipudasi alfa, raccomandando l’approvazione di questa terapia enzimatica sostitutiva, attualmente in fase di sperimentazione in Europa, come trattamento delle manifestazioni non correlate al sistema nervoso centrale (non-CNS) del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) in pazienti pediatrici e adulti con ASMD di tipo A/B e ASMD di tipo B.
Il parere positivo del CHMP si basa sui dati degli studi clinici ASCEND e ASCEND-Peds, che hanno dimostrato che olipudasi alfa apporta un miglioramento robusto e clinicamente rilevante della funzione polmonare (misurata dalla capacità di diffusione alveolo-capillare del monossido di carbonio, o DLco) e una riduzione dei volumi della milza e del fegato, con un profilo di sicurezza ben tollerato in adulti e bambini con ASMD.
L’EMA aveva precedentemente assegnato ad olipudasi alfa la designazione PRIority MEdicines, nota anche come PRIME, e il dossier è stato esaminato nell’ambito della valutazione accelerata dell’EMA, volta a favorire e accelerare il processo normativo per i farmaci in fase di sperimentazione che possono offrire un vantaggio terapeutico importante rispetto ai trattamenti esistenti o beneficiare i pazienti che non hanno opzioni terapeutiche. La Commissione europea esaminerà la raccomandazione del CHMP e si prevede che prenderà una decisione definitiva nei prossimi mesi.
