Da oggi è disponibile in classe H, in associazione a scambio plasmatico quotidiano (plasmaferesi) e immunosoppressione, Caplacizumab, la prima terapia specifica per il trattamento negli adulti degli episodi di porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), messa a punto da Sanofi.
Caplacizumab ed è un nanoanticorpo bivalente anti-vWF (fattore di Von Willebrand) che agisce con immediatezza ed efficacia quando un’alterazione del sistema immunitario inizia a produrre anticorpi che inattivano l’enzima ADAMTS13 impedendo la regolazione del processo di coagulazione del sangue.
L’AIFA ha riconosciuto a caplacizumab l’innovatività terapeutica condizionata. Nonostante l’attuale standard di cura, infatti, gli episodi di aTTP sono ancora associati a un tasso di mortalità che raggiunge il 10-20%, con la maggior parte dei decessi che si verificano entro i primi giorni dalla comparsa dei primi sintomi.
L’aggiunta di caplacizumab al trattamento standard consente ai medici che trattano gli eventi acuti di mantenere una adeguata conta piastrinica sino a quando plasmaferesi ed immunosoppressione non hanno svolto il loro effetto, rinnovando, di fatto, la modalità di trattamento della patologia.
