(Reuters Health) – Il farmaco in sperimentazione contro l’atrofia muscolare spinale (SMA) risdiplam, di Roche, ha migliorato la funzionalità motoria dei pazienti. Ad annunciarlo è stata la stessa azienda svizzera.
Roche prevede di ottenere l’approvazione per il farmaco entro l’anno e ha affermato che il suo studio SUNFISH ha dimostrato miglioramenti statisticamente significativi in pazienti con età tra due e 25 anni con SMA di tipo 2 o 3, rispetto al placebo.
Risdiplam, che diventerebbe il terzo trattamento sul mercato, viene assunto per via orale, contrariamente a Spinraza di Biogen che deve invece essere iniettato nella colonna vertebrale. E l’azienda svizzera ha anche sottolineato il profilo di sicurezza del suo medicinale, con nessun effetto che ha portato alla sospensione della terapia. Nella messa a punto del farmaco, Roche sta lavorando con PTC Therapeutics.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana per Daily Health Industry)
