Roche continua a raccogliere ottime evidenze dagli studi relativi alla breaktough therapy emicizumab per l’emofilia A. Lo studio di fase III HAVEN 3, in adulti e adolescenti di età uguale o superiore a 12 anni senza inibitori del fattore VIII trattati con emicizumab in profilassi ogni settimana o ogni due settimane, ha evidenziato una riduzione dei sanguinamenti trattati rispettivamente del 96 % (p < 0,0001) e del 97 % (p < 0,0001) rispetto a quelli non sottoposti ad alcuna profilassi. Inoltre, il 55,6 % (IC al 95 %: 38,1; 72,1) dei pazienti trattati con emicizumab ogni settimana e il 60 % (IC al 95 %: 42,1; 76,1) dei pazienti trattati con emicizumab ogni due settimane hanno manifestato zero sanguinamenti trattati, contro lo 0 % (IC al 95 percento: 0,0; 18,5) dei pazienti non sottoposti ad alcuna profilassi. In particolare, nell’ambito di un confronto intra-paziente, nei pazienti precedentemente arruolati in uno studio prospettico non interventistico (NIS), la profilassi con emicizumab una volta a settimana ha evidenziato un’efficacia superiore alla precedente profilassi con fattore VIII, considerata lo standard di terapia per i pazienti affetti da emofilia A senza inibitori del fattore VIII. Questa superiorità è stata dimostrata da una riduzione dei sanguinamenti trattati pari al 68% (p < 0,0001). Inoltre, il 93,7 % (IC al 95 percento, 86,8-97,7) di tutti i partecipanti che hanno risposto a un’indagine sulla preferenza del trattamento (n = 95/134) ha preferito emicizumab alla precedente terapia per l’emofilia. Il 97,8 % (n = 45/46) dei pazienti, nel confronto intra-paziente, ha preferito emicizumab alla precedente profilassi con fattore VIII. Non sono stati osservati eventi avversi imprevisti o gravi correlati a emicizumab e gli eventi avversi più comuni sono risultati in linea con gli studi precedenti. Gli eventi avversi che si sono manifestati in almeno il 5 percento dei pazienti dello studio HAVEN 3 sono state reazioni in corrispondenza della sede di iniezione ed infezioni delle alte vie respiratorie.“Come dimostrato dai nuovi dati provenienti dagli studi registrativi, emicizumab controlla i sanguinamenti nei pazienti con emofilia A, offrendo il vantaggio di una maggiore flessibilità tramite la sua modalità di somministrazione sottocutanea – afferma Anna Maria Porrini Country Medical Director di Roche. – Questi risultati positivi dei quattro studi di fase III rafforzano l’efficacia e la sicurezza di emicizumab e la possibilità di offrire un trattamento di significativo valore per tutte le persone con emofilia A”.
