La Commissione Europea ha approvato Evrysdi (risdiplam) di Roche per il trattamento della SMA 5q (la forma più comune della malattia, che rappresenta circa il 95% di tutti i casi di SMA 2) in pazienti di età uguale o superiore a 2 mesi con diagnosi clinica di SMA di tipo 1, 2 o 3 oppure con diagnosi genetica che accerti un numero di copie SMN 2 da una a quattro.
L’approvazione si basa sui dati raccolti in due studi clinici, progettati per dare rappresentatività ad un ampio spettro di pazienti che convivono con la SMA: lo studio FIREFISH, che ha valutato il trattamento con Evrysdi nei bambini sintomatici con SMA di Tipo 1 e un’età compresa tra i 2 e i 7 mesi, e lo studio SUNFISH, che ha coinvolto una popolazione di bambini, adolescenti e adulti sintomatici con SMA di Tipo 2 e 3 e un’età compresa tra i 2 e i 25 anni. SUNFISH è il primo e unico studio controllato con placebo che include adulti con SMA di Tipo 2 e 3. Evrysdi ha dimostrato di avere un profilo favorevole dal punto di vista dell’efficacia e della sicurezza, con il profilo di sicurezza stabilito nel corso di entrambi gli studi.
“L’approvazione odierna di Evrysdi, prima e unica terapia domiciliare per l’atrofia muscolare spinale (SMA) di comprovata efficacia, costituisce una potenziale trasformazione nella modalità di trattamento in una vasta popolazione di persone che convivono con la SMA nell’Unione europea – dice Levi Garraway, Direttore Medico e Capo del Product Development di Roche – Evitando la necessità di una somministrazione in ambiente ospedaliero, Evrysdi faciliterà la gestione della terapia a coloro che convivono con la SMA, i loro caregiver e i sistemi sanitari. Desideriamo esprimere la nostra gratitudine alla comunità SMA per la sua collaborazione, per la fiducia che ha riposto in noi e per l’incessante impegno profuso nel conseguimento di questo importante traguardo”.
Roche sta lavorando a stretto contatto con gli enti preposti al rimborso e gli organismi di valutazione dei Paesi europei per garantire un ampio e rapido accesso a coloro che ne hanno bisogno. Evrysdi sarà accessibile in Germania nei prossimi giorni e in Francia a partire da inizio aprile attraverso la coorte Autorizzazione temporanea di utilizzo (ATU). Roche ha presentato dossier a supporto della domanda di rimborsabilità in molti Paesi, tra cui l’Italia, in vista della decisione odierna da parte della Commissione europea per ridurre al minimo i ritardi nell’accesso al paziente.
L’approvazione di Evrysdi si applica a tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea, nonché a Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Evrysdi ha ottenuto la designazione PRIME (PRIority MEdicines) dall’Agenzia europea per i medicinali nel 2018 e la Orphan Drug Designation nel 2019. Il mantenimento della Orphan Drug Designation è stato recentemente confermato dal Committee for Orphan Medicinal Products con il presupposto che Evrysdi apporti un beneficio significativo rispetto ai trattamenti esistenti. Il farmaco è stato approvato in 38 Paesi e presentato in altri 33.
Roche guida lo sviluppo clinico di Evrysdi come parte di una collaborazione con la Fondazione SMA e PTC Therapeutics.
