Lo studio di fase III HAVEN 2 – volto a valutare la profilassi con emicizumab (Roche) in bambini di età inferiore a 12 anni con emofilia A e inibitori del fattore VIII – ha evidenziato una riduzione clinicamente rilevante del numero di sanguinamenti nel tempo, dopo una mediana di 12 settimane di trattamento. Risultati che sono coerenti con quelli ottenuti nello studio di fase III HAVEN 1 condotto su adulti e adolescenti (di età uguale o superiore a 12 anni) con emofilia A e inibitori del fattore VIII, nel quale la profilassi con emicizumab aveva evidenziato una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante del numero di sanguinamenti nel tempo, rispetto sia a nessuna profilassi sia a una precedente profilassi con agenti bypassanti. Gli eventi avversi più comuni osservati con emicizumab nello studio HAVEN 2 sono state delle reazioni in corrispondenza della sede di iniezione e delle rinofaringiti. “La gestione dell’emofilia A con inibitori del fattore VIII è particolarmente complessa sia per i bambini sia per i relativi caregiver, in quanto il sanguinamento è difficile da controllare e i trattamenti attualmente disponibili richiedono frequenti infusioni endovenose . ha dichiarato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche – Ci conforta osservare che la profilassi con emicizumab, somministrato una volta a settimana per via sottocutanea, abbia evidenziato una riduzione clinicamente rilevante del numero di sanguinamenti nei bambini nel tempo. A pochi giorni dalla Giornata mondiale dell’emofilia, siamo lieti di condividere questi risultati con la comunità”. HAVEN 2 è il secondo studio di fase III del programma di sviluppo clinico di emicizumab di cui vengono resi noti i risultati. I dati ricavati dallo studio HAVEN 1 e quelli ad interim ottenuti nello studio HAVEN 2 verranno presentati in occasione di un imminente convegno medico e saranno sottomessi alle autorità regolatorie per consentirne la valutazione dell’approvazione.
