Forte di un investimento da 37,5 milioni di euro – al quale hanno partecipato Novartis Venture Fund e Columbus Venture Partners, insieme a Roche Venture Fund, HealthCap, Kurma Partners e Ysios Capital – la biotech europea Vivet Therapeutics punta alla realizzazione di terapie geniche per il trattamento di malattie metaboliche rare ed ereditarie, tra cui la malattia di Wilson, la colestasi intraepatica progressiva familiare di tipo 2 e 3 e la citrullinemia di tipo I. Il candidato di punta è VTX801, in studio nel trattamento della malattia di Wilson, un raro disturbo dovuto a un gene difettoso a livello delle cellule epatiche, che codifica la proteina ATP7B e che può portare a un danno agli organi, sintomi neurologici e potenzialmente anche alla morte. Negli USA e in Europa si stima che, rispettivamente, 10 mila e 15 mila pazienti siano affetti da questa malattia. La terapia messa a punto da Vivet si basa su un vettore che trasporta nelle cellule una versione funzionante del gene difettoso, un meccanismo che dovrebbe trattare la malattia direttamente dalla causa. La sperimentazione sull’uomo dovrebbe avere inizio il prossimo anno. Vivet è stata fondata lo scorso anno a Parigi da Jens Kurth, ex di Anokion e Novartis, e Jean Philippe Combal, ex di Gensight Biologics e Sanofi.
