L’uso dei vaccini a base di mRNA per il Covid-19 ha acceso l’interesse per le terapie a base di acido ribonucleico messaggero in molti campi della medicina.
Alla fine del 2020 i vaccini a base di mRNA di Pfizer/BioNTech e Moderna sono stati i primi a ricevere l’autorizzazione all’uso di emergenza (EUA) tra tutti gli altri farmaci anti Covid-19 in fase di sviluppo. Ma, soprattutto, sono stati i primi prodotti a base di mRNA in assoluto, e per qualsiasi indicazione, a raggiungere il mercato a livello mondiale.
Se la pandemia ha aumentato notevolmente la consapevolezza del pubblico riguardo alle terapie a base di mRNA, bisogna dire che da quasi un decennio sono state istituite e approvate dalla FDA categorie di terapie a base di RNA meno conosciute. Si tratta di oligonucleotidi antisenso (ASO), interferenza dell’RNA (RNAi) e aptameri di RNA.
L’approvazione da parte della FDA di Exondys 51 di Sarepta per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), e quella di Spinraza di Ionis per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) nel 2016, hanno segnato una tappa fondamentale: sono stati i primi farmaci ASO a entrare nel mercato.
Queste terapie hanno convalidato la tecnologia antisenso come nuova piattaforma per la scoperta di farmaci e per il trattamento di malattie genetiche rare. Secondo il database dei prodotti in pipeline di GlobalData, dopo quasi sette anni di ricerca e di progressi successivi all’approvazione iniziale, le terapie ASO rappresentano oggi oltre il 50% di tutti i farmaci a base di RNA in fase di sviluppo clinico.
I vantaggi principali delle terapie a base di RNA sono la facilità di modifica delle sequenze per una terapia personalizzata, la capacità di colpire vie precedentemente considerate “non farmacologiche”, il basso costo, la velocità e la scalabilità della produzione.
Il settore sta quindi crescendo rapidamente, oltre Covid-19 o altre malattie virali, per diventare potenzialmente in grado di attaccare la maggior parte delle malattie umane.
Esempi di questo tipo di nuovi farmaci a base di microRNA sono il candidato di fase II di Viridian Therapeutics, Remlarsen (MRG-201), in fase di sviluppo per il trattamento della fibrosi cutanea (cheloidi), il candidato a base di mRNA di fase II di AstraZeneca/Moderna, AZD-8601, in fase di studio per il trattamento di patologie cardio-metaboliche come il diabete, e la terapia a base di mRNA di Moderna in fase II, mRNA-3927, per il trattamento dell’acidemia propionica, una malattia genetica rara ma devastante.
