Precision BioSciences, una biotech con sede nella Carolina del Nord, ha raccolto 110 milioni di dollari per eseguire alcuni studi clinici sulla terapia CAR-T. Precision è proprietaria di Arcus, una piattaforma di editing del genoma che “mimetizza sinteticamente” le endonucleasi per effettuare inserimenti, cancellazioni o altre modifiche sul DNA. Precision ritiene che il suo approccio sia più specifico rispetto alle tecnologie di modifica genetica di altre aziende, perchè riduce il rischio di attività fuori target e apre nuove opportunità in oncologia e nelle terapie geniche. Tutto ciò ha convinto alcuni grandi nomi a sostenere questa opportunità di ricerca. Nel 2015, Precision aveva già ottenuto 26 milioni di dollari da investitori come venBio, Amgen e Baxter. Ora ha messo insieme un altro gruppo guidato da ArrowMark Partners con Gilead e alcuni finanziatori. In questo modo la società finanzierà la prossima fase della sua evoluzione: testare una terapia CAR-T standard negli esseri umani. L’obiettivo è quello di utilizzare la capacità di Arcus di fare delezioni e inserzioni nel DNA per creare una terapia CAR-T da cellule T provenienti da donatori sani e non da pazienti oncologici. Altre biotech, in particolare Cellectis e Allogene Therapeutics di Arie Belldegrun, stanno lavorando su terapie simili. Parallelamente, Precision sta lavorando per ottenere una nuova terapia genica. Infatti, mentre la prima ondata di terapie geniche sta cercando di ripristinare geni mancanti o difettosi, Precision prevede di utilizzare la sua tecnologia di modifica genomica direttamente nell’organismo umano per modificare il codice sorgente del paziente in vari modi. Questo approccio potrebbe consentire a Precision di correggere o eliminare i geni mutati o rimuovere intere sezioni del DNA che causa la malattia.
