Il Comitato per i Medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA ha dato parere positivo raccomandando l’approvazione di Vyndaqel (tafamidis), una capsula orale da 61 mg in mono-somministrazione giornaliera, per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina wild-type (acquisita) o ereditaria in pazienti adulti con cardiomiopatia (ATTR-CM). Il parere del CHMP sarà ora rivisto dalla Commissione Europea e la decisione finale è attesa nei prossimi mesi.
“Il parere positivo del CHMP su tafamidis per la cardiomiopatia amiloidotica correlata alla transtiretina riflette il nostro costante impegno nel migliorare la vita di coloro che vivono con questa malattia rara e fatale”, dice Brenda Cooperstone, Senior Vice President e Chief Development Officer, Rare Disease, Pfizer Global Product Development. “Nello studio ATTR-ACT, tafamidis meglumine ha ridotto la mortalità e la frequenza di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari nei pazienti con le forme wild-type o ereditaria della malattia. Se approvato, questo farmaco rappresenterebbe una vera svolta per i pazienti.”
La cardiomiopatia amiloidotica correlata alla transtiretina (ATTR-CM) è una malattia rara e pericolosa per la vita, caratterizzata dall’accumulo di depositi patologici di un materiale proteico insolubile chiamato amiloide a livello cardiaco ed è caratterizzata da cardiomiopatia restrittiva e scompenso cardiaco progressivo. In media, i pazienti vivono solo da 2 a 3,5 anni dopo la diagnosi.
Nel 2011, era stata approvata nell’Unione Europea una formulazione diversa del prodotto: tafamidis meglumine in capsule da 20mg per l’amiloidosi da transtiretina in pazienti adulti con polineuropatia (ATTR-PN) sintomatica di stadio 1, al fine di ritardare la compromissione neurologica periferica.
Per la cardiomiopatia amiloidotica da transtiretina (ATTR-CM), la capsula di tafamidis 61 mg corrisponde a una dose di 80 mg di tafamidis meglumine (4 capsule da 20 mg) ed è stata sviluppata per agevolare il paziente consentendo la somministrazione giornaliera di una singola capsula.
La domanda all’EMA di estensione dell’indicazione si basa sullo studio clinico di fase 3 ATTR-ACT, il primo e unico studio completato su scala globale, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, per valutare la terapia farmacologica nel trattamento della ATTR-CM.
Nell’analisi primaria dello studio, tafamidis meglumine ha dimostrato una riduzione significativa della combinazione in ordine gerarchico di mortalità per tutte le cause e frequenza di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari, rispetto al placebo, durante un periodo di 30 mesi in pazienti con ATTR-CM wild-type o ereditaria (p = 0.0006).
Inoltre, l’analisi dei singoli componenti dell’endpoint primario ha dimostrato una riduzione del rischio relativo di mortalità per tutte le cause e del rischio relativo di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari del 30% (p = 0,026) e del 32% (p <0,0001), rispettivamente, con tafamidis meglumine rispetto a placebo.
La domanda di autorizzazione si basa anche sui risultati della valutazione della formulazione di tafamidis 61 mg acido libero. I risultati principali dello studio ATTR-ACT sono stati presentati in una sessione dedicata (Hot Line) al Congresso ESC 2018 a Monaco, in Germania, e contemporaneamente pubblicati online sul New England Journal of Medicine (NEJM) nell’agosto 2018.
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