Buone notizie per la terapia genica in sperimentazione contro l’emofilia A messa a punto da Sangamo e Pfizer. Le due aziende hanno riportato un aggiornamento che mostrerebbe l’efficacia di SB-525, accompagnata da un buon profilo di sicurezza.
La terapia, denominata SB-525, è stata messa a punto per trasportare una copia del gene del Fattore di coagulazione VIII alle cellule epatiche dei pazienti, consentendo così alle persone affette da emofilia A di produrre la proteina mancante, alla base della malattia. Se fosse efficace, la terapia determinerebbe un aumento dei livelli del Fattore VIII, liberando i pazienti dal peso della gestione della malattia e dai sintomi che provoca.
Ad aprile, Sangamo aveva rilasciato i dati sui primi due pazienti trattati con la dose più elevata di SB-525. Ora, l’azienda ha pubblicato i dati relativi al follow-up di altri due pazienti trattati sempre con la dose più alta del medicinale in sperimentazione, oltre a un aggiornamento su altri malati che hanno preso parte al trial che ha coinvolto 10 persone.
Uno dei due pazienti trattati di recente ha raggiunto la normale attività di FVIII sette settimane dopo il trattamento. L’altro paziente deve ancora raggiungere l’obiettivo, ma è stato trattato più di recente.
La farmacocinetica del prodotto, inoltre, sembrerebbe essere il linea con quella osservata nei primi due soggetti trattati, che, secondo quanto riferito da Sangamo, dopo un follow-up da 19 a 24 settimane, avrebbero mantenuto un’attività di FVIII nell’intervallo normale e nessuno dei due avrebbe sofferto di eventi emorragici. I pazienti, però, avrebbero manifestato eventi avversi. Due persone hanno avuto un aumento degli enzimi epatici, gestiti con steroidi, pur mantenendo l’espressione di FVIII.
Presi insieme, dunque, i dati su sicurezza ed efficacia di SB-525 suggeriscono che questo prodotto potrebbe essere competitivo, sebbene ci sia bisogno di un follow-up a lungo termine. SB-525 potrà competere, in particolare, con il prodotto di BioMarin, che ha però maggiori dati di follow-up sulla sua terapia genica, valrox. Tuttavia, i dati di BioMarin suggeriscono che c’è ancora spazio per migliorare il suo prodotto, in particolare perché l’attività di FVIII è scesa del 20% del normale dopo tre anni.
Anche Spark ha un candidato in fase iniziale di sviluppo, SPK-8011, ma deve ancora fornire dati su efficacia che dimostrino che può competere con SB-525.
