(Reuters Health)- – Pfizer è pronta a lanciare un trial di fase avanzata per testare la propria terapia genica nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD), nonostante un terzo paziente in trattamento sperimentale sia stato ricoverato.
La pharma USA ha dichiarato che il profilo di sicurezza della terapia supporta ancora l’avvio di uno studio clinico più ampio in fase avanzata.
La terapia genica ha portato a miglioramenti statisticamente significativi delle capacità ambulatoriali e a potenziali miglioramenti nella salute delle fibre muscolari in nove dei ragazzi trattati nella sperimentazione di fase 1b.
La DMD è una malattia degenerativa neuromuscolare rara che colpisce circa 3.500 – 5.000 nati in tutto il mondo e causa una grave perdita muscolare progressiva e morte prematura.
Pfizer punta a lanciare la sperimentazione di fase III entro pochi mesi. Tutti e tre i pazienti che hanno avuto eventi avversi gravi nello studio, infatti, si sono ripresi nel giro di due settimane. Inoltre, tutti e tre facevano parte dei sei pazienti ai quali è stata somministrata la dose maggiore di trattamento, che verrebbe inclusa nella fase avanzata di studio.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana Daily Health Industry)
