Pfizer ha ottenuto l’approvazione della FDA per la commercializzazione di Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt), terapia genica per pazienti adulti affetti da emofilia B.
La terapia sarà disponibile sul mercato entro tre mesi e avrà un prezzo di acquisto molto alto: 3,5 milioni di dollari. Un prezzo, secondo Pfizer, giustificato dagli elevati costi delle trasfusioni endovenose cui devono sottoporsi i pazienti; trasfusioni che negli USA possono arrivare a costare fino a 1,1 milioni di dollari all’anno.
Pfizer ha acquisito la terapia genica nel 2014 da Spark Therapeutics, che si è occupata delle fasi I e II di sperimentazione clinica. L’accordo costò alla big pharma di Philadelphia 20 milioni di dollari alla firma e 260 milioni in potenziali milestone. Nel 2019 Spark Therapeutics è stata acquisita da Roche per 4,3 milioni di dollari.
L’emofilia B è una rara malattia genetica che impedisce la normale coagulazione del sangue nelle persone che non sono in grado di generare la proteina fattore IX (FIX). Secondo la World Federation of Hemophilia sono 38.000 persone nel mondo affette da questa patologia.
