(Reuters Health) – La FDA ha approvato Mylotarg (gemtuzumab ozogamicin) di Pfizer per pazienti con leucemia mieloide acuta (AML). Ne 2010 il farmaco era stato ritirato dal mercato. Mylotarg è destinato al trattamento degli adulti con AML appena diagnosticata e tumori che esprimono l’antigene CD33, e di pazienti a partire dai due anni con una AML refrattaria CD33-positiva. Il farmaco contiene un’avvertenza sull’etichetta poiché potrebbe causare un danno grave o mortale al fegato, tra cui un blocco delle vene nel fegato (malattia veno-occlusiva o sindrome da ostruzione sinusoidale). Mylotarg aveva ottenuto un’approvazione accelerata nel 2000 come trattamento indipendente per gli adulti con AML CD33-positiva che avevano avuto una recidiva, ma era stato volontariamente ritirato poiché successivi studi confirmatori non erano riusciti a dimostrare un beneficio clinico e si erano registrati molti decessi. “La sicurezza e l’ efficacia di Mylotarg in combinazione con chemioterapia- dice in una nota la FDA – sono state studiate in un trial su 217 pazienti che avevano appena ricevuto diagnosi di AML CD-33 positiva randomizzati a ricevere il medicinale in combinazione con daunorubicina e citarabina o daunorubicina e citarabina senza di esso. I pazienti trattati con Mylotarg e chemioterapia sono stati più a lungo senza complicazioni (tra cui mancata risposta al trattamento, recidiva o decesso) rispetto a quelli che hanno ricevuto la sola chemioterapia (sopravvivenza mediana libera da eventi: 17,3 mesi vs 9,5 mesi)”. Inoltre, continua la FDA: “la sicurezza ed efficacia di Mylotarg come trattamento indipendente sono state studiate in due trial distinti. Il primo ha coinvolto 237 pazienti con AML appena diagnosticata che non tolleravano o avevano scelto di non ricevere una chemioterapia intensiva. Questi sono stati randomizzati a ricevere il trattamento con Mylotarg o le migliori cure di supporto. Chi ha ricevuto il farmaco è sopravvissuto più a lungo di chi ha è stato trattato solo con le migliori cure di supporto (sopravvivenza generale mediana: 4,9 mesi vs 3,6 mesi). Il secondo era uno studio a singolo braccio su 57 pazienti con AML CD33-positiva che avevano avuto una recidiva della malattia. I pazienti hanno ricevuto un singolo ciclo di Mylotarg. Dopo il trattamento, il 26% ha raggiunto una completa remissione che è durata per una mediana di 11,6 mesi”. Pfizer ha fatto sapere che un ciclo di Mylotarg dovrebbe costare 24.000 dollari.
Fonte:Reuters Health News
(Versione Italiana per Daily Health Industry)
