La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio per marstacimab (Hympavzi) di Pfizer per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con peso corporeo di almeno 35 kg con emofilia A grave (carenza congenita del fattore VIII [FVIII], FVIII <1%) senza inibitori del FVIII o emofilia B grave (carenza congenita del fattore IX [FIX], FIX <1%) senza inibitori del FIX.
Marstacimab è il primo e unico inibitore del TFPI – tissue factor pathway inhibitor (anti-TFPI) approvato nell’Unione Europea per il trattamento dell’emofilia A o B ed è il primo farmaco per l’emofilia approvato, sempre nell’UE, per la somministrazione sottocutanea settimanale attraverso una penna pre-riempita.
“L’impatto del trattamento associato alle opzioni standard di cura per l’emofilia A e B è considerevole, inclusa la preparazione e la somministrazione di infusioni e iniezioni che richiedono tempo e che possono potenzialmente essere causa di mancate somministrazioni e di un maggiore rischio di sanguinamento”, sottolinea Laurent Frenzel, Responsabile del Centro di Trattamento e Ricerca sull’Emofilia presso l’Ospedale Necker-Enfants malades (Parigi Cité), “Marstacimab rappresenta un notevole progresso per i pazienti eleggibili in quanto può prevenire le emorragie oltre ad essere disponibile per somministrazione sottocutanea una volta alla settimana tramite penna pre-riempita.”
“Marstacimab offre un’opzione di trattamento innovativa per le persone con emofilia, una malattia che spesso porta a sanguinamenti articolari ricorrenti e può avere un impatto su attività quotidiane semplici come salire le scale”, osserva Alexandre de Germay, Chief International Commercial Officer ed Executive Vice President di Pfizer. “Questa approvazione si basa sull’impegno di Pfizer di oltre quattro decenni per migliorare gli standard di cura nell’emofilia, e siamo lieti di poter fornire questo farmaco che ha ridotto i sanguinamenti rispetto alla profilassi con fattori e, soprattutto, richiede una preparazione limitata, soddisfacendo un’esigenza rilevante per i pazienti eleggibili”.
Lo studio BASIS
L’autorizzazione all’immissione in commercio si basa sui risultati dello studio pivotale di Fase III BASIS che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di marstacimab in adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con emofilia A o B grave senza inibitori.
Nello studio, marstacimab ha ridotto in modo significativo il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per i sanguinamenti trattati del 35% (ABR di 5,08 vs 7,85, valore p 0,0376) durante il periodo di trattamento attivo di 12 mesi, dimostrando la non inferiorità e la superiorità rispetto alla profilassi di routine (RP) con FVIII o FIX somministrati come parte della normale terapia. Il profilo di sicurezza del farmaco era coerente con i risultati delle Fasi 1/2, e gli eventi avversi più comunemente riportati.
L’autorizzazione all’immissione in commercio è valida in tutti i 27 Stati membri dell’UE e in Islanda, Liechtenstein e Norvegia. L’approvazione della CE segue l’approvazione regolatoria di marstacimab negli Stati Uniti nell’ottobre 2024.
