Sarepta Therapeutics, società biofarmaceuticale focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di una medicina genetica di precisione per il trattamento di malattie neuromuscolari rare ,e Myonexus Therapeutics, azienda biotecnologica che sviluppa terapie geniche per varie forme di distrofie muscolari dei cingoli (LGMD), hanno stretto una partnership per implementare una serie diprogrammi di terapia genica volti a trattare forme distinte di LGMD. Alla firma di questo accordo ha preso parte anche il GFB Onlus, un’associazione della provincia di Sondrio che si occupa di persone affette da beta-sarcoglicanopatia, una rara forma di distrofia muscolare. Il sodalizio ha finanziato la maggior parte del lavoro pre-clinico sul candidato MYO-101.Secondo i termini dell’accordo con Myonexus, Sarepta effettuerà un pagamento anticipato di 60 milioni di dollari e ulteriori pagamenti legati allo sviluppo delle terapie e acquisisce un’opzione esclusiva per l’acquisto di Myonexus ad un prezzo fisso pre-negoziato con pagamenti contingenti correlati alle vendite. Se tutti i pagamenti intermedi relativi allo sviluppo saranno raggiunti, Sarepta effettuerà ulteriori pagamenti fino a 45 milioni di dollari in un periodo di valutazione di circa due anni. Sarepta ha inoltre la possibilità di acquistare Myonexus in qualsiasi momento, anche dopo aver esaminato i dati di verifica. “Siamo entusiasti di questo accordo, che non ci aspettavamo. Il coinvolgimento della società biofarmaceutica americana – ha sottolineato Beatrice Vola, presidente del GFB Onlus – rappresenta certamente un ulteriore passo avanti per il progetto di terapia genica sulla LGMD2E, finanziato in questi anni dalla nostra associazione. Con Sarepta i risultati potrebbero arrivare ancora più velocemente. Sono anni che lottiamo per dare ai nostri associati dei riscontri concreti e finalmente pensiamo di essere sulla strada giusta”. Il programma è progettato, in caso di successo, per offrire i primi trattamenti correttivi per cinque diverse forme di LGMD. Il più avanzato di questi programmi è MYO-101, che è stato sviluppato per il trattamento della distrofia LGMD2E. MYO-101 ha generato interessanti dati pre-clinici di sicurezza ed efficacia utilizzando il sistema vettoriale AAVrh.74, lo stesso vettore utilizzato nel programma di terapia genica della micro-distrofina che Sarepta sta sviluppando con il “Nationwide Children’s Hospital”. Lo studio di fase 1 / 2 su MYO-101 è previsto per la metà del 2018. Le aziende prevedono di riportare i primi dati a fine 2018 o inizio 2019. Inoltre, Myonexus sta promuovendo MYO-102 per LGMD2D, MYO-103 per LGMD2C, MYO-201 per LGMD2B e MYO-301 per LGMD2L. Come il MYO-101, tutti i programmi si basano sull’utilizzo di un gene restaurativo mediante il vettore AAVrh.74.
Partnership Sarepta e Myonexus per LGMD. Con loro una onlus italiana
