Otsuka Pharma ha acquisito la biotech USA Jnana Therapeutics, puntando decisamente su un candidato in fase clinica per la fenilchetonuria (PKU), una rara malattia metabolica.
L’acquisizione, che dovrebbe concludersi nel terzo trimestre 2024, comporta un pagamento di 800 milioni di dollari agli azionisti di Jnana, oltre a un ulteriore tranche di 325 milioni di dollari al raggiungimento di eventuali traguardi di sviluppo.
La piattaforma di chemioproteomica RAPID di Jnana identifica small molecule che si legano a target proteici.
Il candidato di punta di questa piattaforma è JNT-517, un inibitore di SLC6A19 che regola il riassorbimento degli aminoacidi nel rene e che potrebbe diventare un trattamento orale first in class per la fenilchetonuria.
La molecola ha mostrato una promettente attività in uno studio proof-of-concept di fase 1b/2 condotto a gennaio, conseguendo una riduzione media del 51% di fenilalanina nel sangue rispetto al basale, in 28 giorni, in assenza di gravi eventi avversi.
Con l’acquisizione di Jnana, Otsuka assume anche la titolarità di un programma in fase iniziale su candidati che prendono di mira il fattore regolatore dell’interferone 3 (IRF3), per trattare malattie autoimmuni e infiammatorie.
