Venerdì 18 ottobre l’anticorpo anti-TFPI concizumab di Novo Nordisk ha ottenuto la raccomandazione del CHMP dell’EMA per l’approvazione come primo trattamento profilattico sottocutaneo mono-giornaliero per persone di età pari o superiore a 12 anni affette da emofilia A o B con inibitori.
Concizumab – che ha il nome commerciale di Alhemo – è già stato approvato in altri Paesi, tra i quali Giappone, Australia e Svizzera. Fa parte di una classe emergente di terapie che bloccano il TFPI (tissue factor pathway inhibitor), una proteina che impedisce la coagulazione del sangue.
Stephanie Seremetis, Chief Medical Officer per l’emofilia di Novo Nordisk, ha dichiarato che l’eventuale approvazione da parte dell’EMA costituirà una “pietra miliare importante per i pazienti”, in quanto concizumab “offre il potenziale di una profilassi quotidiana per prevenire le emorragie in coloro che hanno sviluppato inibitori”. Il farmaco, inoltre, potrebbe “alleviare il peso fisico, emotivo e complessivo del trattamento, in quanto viene fornito in una penna pre-riempita, multiuso e portatile, che può essere conservata a temperatura ambiente per un massimo di quattro settimane”.
La raccomandazione del CHMP si è basata sui risultati dello studio Explorer 7, che ha dimostrato come concizumab sia stato in grado di ridurre dell’86% la frequenza di emorragie nei pazienti partecipanti al trial.
