L’ingresso di Novartis nelle terapie geniche con il pionieristico farmaco CAR-T, Kymriah, ha incontrato difficoltà manifatturiere che hanno rallentato la sua diffusione negli Stati Uniti, ma con l’approvazione della sua seconda terapia genica, Zolgensma, prevista per la fine del mese, il CEO Vas Narasimhan è fiducioso che la rete di produzione di Novartis funzionerà alla perfezione.
La FDA dovrebbe decidere entro il 31 maggio l’approvazione di Zolgensma contro forme multiple di atrofia muscolare spinale (SMA).
L’azienda sta sperimentando il prodotto contro la SMA Tipo 1, spesso fatale, e la SMA Tipo 2, una versione progressiva e debilitante della malattia.
David Lennon, a capo del programma Zolgensma, ha detto agli analisti che Novartis è pronta per un lancio rapido subito dopo l’approvazione.
“Restiamo molto fiduciosi sulla nostra capacità di fornire al mercato quello che serve non appena la FDA avrà deciso per cosa approvare il farmaco”, ha detto Lennon.
I commenti di Lennon sono stati essenzialmente una conferma di ciò che Narasimhan ha detto di recente agli investitori.
Il CEO ha detto infatti che Novartis ha “predisposto le cose in vista dell’approvazione negli Stati Uniti” con 60 centri medici pronti a inviare sangue per la manipolazione genetica e a consegnare il prodotto riprogettato.
Le attuali disposizioni consentiranno a Novartis di raggiungere l’80% dei bambini affetti da SMA.
Per quanto riguarda la produzione, Narasimhan ha detto che la casa farmaceutica svizzera ha ora a disposizione più di 1 milione di metri quadrati pronti ad essere utilizzati.
“Stiamo continuando a costruire grazie all’’acquisizione di un sito produttivo in Colorado”, ha detto il CEO riferendosi al recente accordo per un ex stabilimento di AstraZeneca a Longmont, in Colorado, che ha quasi 700.000 piedi quadrati di spazio utilizzabile per la produzione.
E questo è solo una parte di quello che serve per gestire il grande impegno della società nelle terapie geniche e cellulari. Narasimhan ha sottolineato che l’azienda continua a considerare l’utilizzo di terapie cellulari ex vivo per una serie di altre condizioni e anche “tecnologie di prossima generazione”.
“Questo è il motivo per cui abbiamo costruito una base di produzione globale: un centro di produzione negli Stati Uniti, tre centri in Europa, uno in Cina e uno in Giappone” ha sottolineato Narasimhan.
L’azienda sta inoltre facendo progressi con la sua terapia genica all’avanguardia, Kymriah, che è stata approvata per il trattamento di alcuni pazienti pediatrici e di giovani adulti affetti da una forma di leucemia linfoblastica acuta (ALL). Lo scorso trimestre ha registrato vendite per 45 milioni di dollari.
L’azienda spera di convincere la FDA a cambiare le indicazioni del farmaco in modo da poterlo fornire a un numero più elevato di pazienti. Nel frattempo, alcuni malati stanno anche assumendo il farmaco seguendo i protocolli di cura compassionevole dell’azienda. Data la gravità della malattia, alcuni medici vogliono usare il farmaco sui pazienti anche quando le specifiche non sono esatte.
Susanne Schaffert, CEO di Novartis Oncology, afferma che la FDA ha recentemente permesso all’azienda di aumentare la capacità produttiva e che le autorità di UE, Svizzera, Australia, Giappone e Canada hanno approvato il farmaco per specifiche commerciali in linea con la realtà clinica.
Con l’approvazione di Kymriah in Europa, Novartis ha annunciato che costruirà un impianto da 90 milioni di franchi (91,5 milioni di dollari) in Svizzera. Il nuovo centro potrebbe impiegare fino a 450 lavoratori.
