Iptacopan, somministrato per via orale, ha permesso a circa il 92,2% dei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) naïve agli inibitori del complemento di raggiungere un aumento dei livelli di emoglobina di 2 g/dL, o anche superiore rispetto al basale, senza la necessità di trasfusioni di sangue.
Questi dati del trial di fase III APPOINT-PNH sono stati presentati da Novartis al Meeting 2023 della European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT).
I risultati dimostrano che “iptacopan orale controlla l’emolisi riducendo quasi del tutto la necessità di trasfusioni di sangue”, dichiara il co-investigatore principale dello studio, il professor Régis Peffault de Latour, del Saint-Louis Hospital, Greater Paris University.
Iptacopan è un inibitore selettivo del fattore B del complemento che agisce a monte della via terminale del C5 prevenendo l’emolisi intravascolare ed extravascolare nella EPN.
“I pazienti emolitici trattati con iptacopan hanno ottenuto miglioramenti dell’anemia mai visti prima con anti-C5”, osserva il co-investigatore principale dello studio clinico Antonio Risitano, presidente dell’l’International PNH Interest Group e Responsabile dell’Unità di Ematologia e Trapianto Emopoietico, Centro di riferimento per l’Anemia Aplastica e l’Emoglobinuria Parossistica notturna presso l’AORN San Giuseppe Moscati di Avellino.
“Attendiamo le prime presentazioni alle autorità regolatorie nella prima metà di quest’anno”, conclude David Soergel, Global Head della Cardiovascular, Renal and Metabolism Development Unit di Novartis, aggiungendo che i risultati di Fase III relativi a iptacopan per quanto riguarda la glomerulopatia C3 e la nefropatia da IgA sono “previsti nel corso dell’anno”.
