Il CHMP ha espresso parere positivo riguardo all’approvazione di Luxturna (voretigene neparvovec), una terapia genica una tantum per il trattamento di pazienti con perdita della vista dovuta ad una mutazione genetica in entrambe le copie del gene RPE65. La terapia è stata sviluppata da Spark Therapeutics, che la commercializza negli Stati Uniti. Se sarà approvato, Luxturna verrà commercializzato da Novartis in tutti i mercati fuori dagli USA. Le malattie ereditarie della retina sono un gruppo di patologie rare che possono portare alla cecità totale e che colpiscono soprattutto bambini e giovani adulti. Il 50% delle persone con mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 è destinato alla cecità legale entro i 16 anni di età. Luxturna fornisce una copia funzionante del gene RPE65, che agisce al posto del gene RPE65 mutato. Questo gene funzionante ha il potenziale per ripristinare la visione e migliorare la vista. Attualmente, fuori dagli Stati Uniti, non esistono opzioni per trattamenti farmacologi approvati per la perdita della vista causate da mutazioni del gene RPE65. “L’odierna opinione positiva del CHMP rappresenta un significativo passo avanti nel nostro percorso verso lo sviluppo di terapie geniche e cellulari in ambito oftalmico che sono potenzialmente in grado di cambiare la vita”, dice Paul Hudson, CEO di Novartis Pharmaceuticals. “Siamo impazienti di collaborare conSpark Therapeutics e con l’EMA per stabilire l’accesso e per ridisegnare la cura delle persone nella UE che si trovano ad affrontare la minaccia della cecità totale causata da questa malattia retinica ereditaria”. L’opinione positiva del CHMP si basa sui dati di uno studio clinico di fase I, sul relativo studio di follow-up e su uno studio di fase III che in totale ha arruolato 43 pazienti con malattia retinica ereditaria correlata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE651. Quest’ultimo è stato il primo studio clinico di fase III, randomizzato e controllato, condotto con una terapia genica per una malattia ereditaria.
Novartis: ok CHMP a Luxturna
