La Commissione Europea ha approvato Tisagenlecleucel, terapia cellulare CAR-T di Novartis, per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.
L’approvazione fa seguito al parere positivo di marzo del CHMP dell’Agenzia Europea per i medicinali ed è applicabile a tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea, più Islanda, Norvegia e Liechtenstein.
Questa approvazione rappresenta la terza indicazione per Tisagenlecleucel e la rende la prima terapia cellulare CAR-T approvata nella UE per i pazienti affetti da linfoma follicolare recidivante e refrattario di grado 1, 2 e 3A.
L’approvazione si basa sui risultati dello studio globale di fase II ELARA, in cui l’86% dei pazienti trattati con Tisagenlecleucel ha avuto una risposta, incluso il 69% che ha avuto una risposta completa (CR). È stata inoltre dimostrata una risposta duratura e prolungata al trattamento: l’87% dei pazienti ha mantenuto una risposta completa (CR) per nove o più mesi dopo la risposta iniziale. Nello studio, sono stati valutati per l’efficacia 94 pazienti infusi, con un follow-up mediano di circa 21 mesi.
Tra i 97 pazienti valutabili per la sicurezza, il profilo di tollerabilità di Tisagenlecleucel è stato buono. È stata segnalata la sindrome da rilascio di citochine (CRS) nel 50% dei pazienti dopo l’infusione di Tisagenlecleucel e non sono stati segnalati eventi di grado 3 o 4, secondo la scala di Lee. Reazioni avverse neurologiche si sono verificate nel 9% dei pazienti (l’1% era di grado 3 o 4) entro otto settimane dall’infusione di Tisagenlecleucel. Infezioni gravi (di grado 3 o 4) si sono verificate nel 16% dei pazienti1.
“Grazie a questa nuova approvazione siamo felici di poter ampliare il raggio di azione di questa terapia avanzata a un numero maggiore di pazienti che convivono con linfoma follicolare recidivante”, ha dichiarato Marie-France Tschudin, presidente di Innovative Medicines International e Chief Commercial Officer presso Novartis. “Grazie a risposte durature e a un profilo di sicurezza che consente una somministrazione flessibile, stiamo facendo il possibile per riscrivere la sopravvivenza al cancro e alleviare l’onere di questa malattia per i pazienti e il sistema sanitario”.
Oltre al LF r/r, Tisagenlecleucel è approvato per il trattamento di pazienti pediatrici e di giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o successiva recidiva e di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL, diffuse large B cell lymphoma) r/r dopo due o più linee di terapia sistemica.
