La Commissione europea ha approvato Mayzent di Novartis per il trattamento di pazienti adulti affetti da sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) con malattia attiva evidenziata da recidive o caratteristiche di imaging indicanti attività infiammatoria.
Il farmaco di Novartis risponde all’esigenza medica ancora insoddisfatta dei pazienti con SMSP attiva che, fino a oggi, non disponevano di un trattamento orale che si fosse dimostrato efficace nel ritardare la progressione in questa popolazione di pazienti.
L’autorizzazione all’immissione in commercio europea rende Mayzent il primo e unico trattamento orale approvato per pazienti con SMSP attiva, la cui efficacia è stata provata da una sperimentazione clinica randomizzata condotta su un’ampia gamma di pazienti con SMSP.
L’approvazione da parte della CE si è basata sui dati dello studio EXPAND, uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha confrontato l’efficacia e la sicurezza di siponimod rispetto al placebo in un’ampia gamma di pazienti con SMSP (punteggio EDSS: 3,0–6,5 al basale).
Lo studio EXPAND ha incluso un sottogruppo di pazienti con malattia attiva (n = 779), definiti come pazienti che avevano avuto recidive nei due anni precedenti l’ingresso nello studio e/o che avevano lesioni in T1 captanti il gadolinio al basale. Le caratteristiche basali sono state simili alla popolazione complessiva dello studio, eccetto per i segni di attività.
I risultati ottenuti nella popolazione complessiva hanno dimostrato che siponimod ha ridotto in modo significativo il rischio di CDP a tre mesi (endpoint primario; riduzione del 21% rispetto al placebo, p = 0,013) e ha ritardato significativamente il rischio di CDP a sei mesi (26% versus placebo, p = 0,0058). Siponimod determina un beneficio importante anche sulla funzione cognitiva e ha dimostrato di avere effetti clinicamente rilevanti sulla velocità dei processi cognitivi.
“Essendo l’unica terapia orale approvata per le persone con SMSP attiva, siamo molto lieti dell’approvazione europea di siponimod, che cambierà il modo di parlare di SM progressiva e amplierà le possibilità per pazienti e caregiver”, dice Max Bricchi, Responsabile globale della divisione Neuroscienze di Novartis Pharmaceuticals. “Per le persone affette da sclerosi multipla è estremamente importante ritardare la progressione della disabilità, in modo da poter vivere più a lungo in modo autonomo; e la decisione di oggi dà a queste persone la possibilità di raggiungere questo obiettivo. Siamo profondamente impegnati nella nostra mission di reimmaginare la medicina e offrire un futuro migliore alle persone che soffrono di gravi malattie progressive, come la SM”.
