Il via libera della FDA a Kymriah – la prima terapia CAR-T messa a punto da Novartis per il trattamento della leucemia linfatica acuta – è stato salutato con soddisfazione dalla comunità scientifica e dai pazienti, ma, contemporaneamente, sono sorte le polemiche relative al prezzo della terapia, che consiste in una sola somministrazione endovenosa: 475.000 dollari per paziente. Negli USA, dove l’argomento dei prezzi dei farmaci costituisce, insieme con la riforma dell’Obamacare, l’argomento di maggiore attualità, all’annuncio del disco verde dell’FDA non sono mancate le proteste delle associazione dei pazienti e dei familiari che si battono per un accesso più equo alle terapie. Kymriah rappresenta un’autentica novità nel panorama oncologico mondiale, perché è la prima terapia che utilizza i linfociti T come cellule killer del tumore a essere disponibile sul mercato. Ma a colpire favorevolmente l’immaginario collettivo è l’indicazione di questa terapia: verrà infatti prescritta ai pazienti, fino ai 25 anni, affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B che non rispondono alle terapie tradizionali. I pazienti che beneficeranno di questo trattamento saranno per lo più bambini. Perché, dunque, un prezzo così elevato? Novartis risponde subito con un dato di confronto: il trapianto di midollo – la terapia alternativa peri pazienti recidivi – costa più di 800.000 dollari. Inoltre, sono molto alti i costi di realizzazione della terapia. Per mettere a punto una dose di Kymriah, vengono prelevate le cellule T dai pazienti e successivamente spedite al sito Novartis di Morris Plane, nel New Jersey, acquisito nel 2012 da Dendreon. Dopo essere state “ingegnerizzate”, le cellule vengono congelate per essere reinfuse nei pazienti un paio di settimane dopo. L’azienda svizzera ha dichiarato che sono già attivi 20 centri per la produzione della terapia: centri che saliranno a 32 entro la fine dell’anno.
Infine, va considerata la disponibilità iniziale della terapia in rapporto al mercato. Novartis stima che, in un anno, solo 600 pazienti potranno beneficiare di Kymriah. Con un bacino iniziale di utenza così esiguo, l’azienda svizzera prevede un guadagno inferiore ai 300 milioni di dollari. Tuttavia, il successo di questa prima fase di Kymriah è giudicato strategico da Basilea, perché, sulla sua scia, Novartis potrebbe estendere il trattamento alle migliaia di pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B. A quel punto la terapia potrebbe raggiungere il break even point, trasformando Kymriah in un “farmaco” da un miliardo di dollari. L’ampliamento del mercato garantirebbe un prezzo più accessibile al pubblico.”Non è chiaro quando arriverà il punto di rottura per la redditività della terapia, poiché si tratta un percorso complesso e gravoso”, puntualizza Tim Anderson, analista di Bernstein.
