Nuovi dati positivi per la prima terapia genica approvata negli USA, Kymriah di Novartis. L’azienda svizzera ha presentato, in occasione dell’incontro dell’European Hematology Association (Vienna, 9-12 giugno), i risultati di uno studio di follow-up a lungo termine nella prima indicazione in cui il trattamento ha ricevuto l’ok, ovvero la leucemia linfoblastica acuta (LLA).
In particolare, dei 79 tra bambini e giovani adulti con LLA a cellule B recidivante o refrattaria, il 55% è sopravvissuto a cinque anni. Per i pazienti in remissione, inoltre, il tasso di sopravvivenza libera da recidiva a cinque anni è stato del 44% e la sopravvivenza era, in media, di 43 mesi.
La sopravvivenza mediana libera da eventi per i pazienti in remissione entro tre mesi dall’infusione, inoltre, è stata di di 43,8 mesi, con gli eventi considerati che erano la mancata risposta, la ricaduta dopo poco tempo o la ricaduta dalla remissione completa.
Un altro importante risultato dello studio riguarda l’82% dei pazienti ha mostrato remissione completa o remissione completa con recupero ematologico incompleto entro tre mesi dall’infusione. Inoltre, per i pazienti in remissione, il tasso di sopravvivenza libera da recidive a cinque anni è stato del 49%.
Prima dell’arrivo di Kymriah, i pazienti avevano tassi di sopravvivenza a cinque anni inferiori al 10%, almeno secondo quanto riferito da Stephen Grupp, del Children’s Hospital di Philadelphia, che ha definito Kymriah un’opzione ‘rivoluzionaria’. Il mese scorso, la terapia ha avuto l’ok della FDA nel trattamento del linfoma follicolare recidivante o refrattario.
