Il CHMP dell’EMA ha adottato un parere positivo, raccomandando l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata di Adakve (crizanlizumab) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (VOC) ricorrenti e delle conseguenti crisi dolorose nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età.
Crizanlizumab può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata.
Se approvato dalla Commissione Europea, crizanlizumab sarà il primo farmaco mirato disponibile per la prevenzione delle VOC nei pazienti con anemia falciforme in Europa. Crizanlizumab si lega alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione.
“L’opinione positiva del CHMP per crizanlizumab sottolinea il potenziale di questo nuovo farmaco nel prevenire la vaso-occlusione e le crisi dolorose acute ricorrenti nell’anemia falciforme, che possono impattare tutti gli aspetti della vita dei pazienti”, dice Susanne Schaffert, Presidente di Novartis Oncology. “Novartis si dedica all’innovazione ovunque vi sia un significativo bisogno medico insoddisfatto, e siamo grati per il supporto che abbiamo ricevuto dalla comunità dei pazienti con anemia falciforme, dai loro rappresentanti e dagli esperti europei in tutto il mondo, i quali continuano ad aiutarci a re-immaginare la medicina per questa malattia devastante”.
L’opinione del CHMP si basa sui risultati di SUSTAIN, uno studio clinico di 52 settimane, randomizzato e controllato con placebo, il quale ha dimostrato che crizanlizumab ha ridotto in modo significativo il tasso mediano annuale di VOC a 1,63 rispetto al 2,98 del placebo (p = 0,010), una riduzione equivalente al 45%. Tra i pazienti sono state osservate riduzioni della frequenza delle VOC, a prescindere dal genotipo della malattia falciforme e/o dall’uso di idrossiurea
Ulteriori risultati dello studio SUSTAIN includono:
• Una riduzione del tasso mediano annuale di giorni di ospedalizzazione (4 vs 6,87 rispetto al placebo – riduzione del 42%)
• Il tempo mediano alla prima VOC di 4,1 mesi per crizanlizumab, rispetto agli 1,4 mesi per il placebo
Il Committee for Orphan Medicinal Products (Comitato per i medicinali orfani) sta attualmente esaminando l’opportunità di mantenere per crizanlizumab la designazione di “farmaco orfano”. Crizanlizumab è attualmente approvato negli Stati Uniti e in altri sette Paesi per ridurre la frequenza delle crisi vaso-occlusive nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età.
