(Reuters Health) – La FDA ha incaricato un advisory panel di valutare la sicurezza di una terapia genica sperimentale contro la leucemia messa a punto da Novartis. Se approvato, il farmaco tisagenlecleucel costituirebbe la prima terapia genica validata negli Stati Uniti. La FDA non è obbligata a seguire le raccomandazioni dei suoi consiglieri esperti, ma in genere lo fa. La decisione del panel potrebbe avere implicazioni significative non solo per Novartis, ma anche per le società che producono farmaci di questo tipo, come Kite Pharma, Juno Therapeutics e Bluebird. Il farmaco è stato prodotto utilizzando la tecnologia CAR-T o terapia a cellule T, che impiega le cellule immunitarie individuali per riconoscere e attaccare le cellule maligne. Se approvato, si prevede che verrà venduto ad un prezzo che potrebbe arrivare fino a 500.000 dollari, con proiezioni di guadagno miliardarie. Novartis sta chiedendo in primo luogo l’approvazione per trattare la leucemia linfoblastica acuta (ALL), il tipo più comune di cancro infantile negli Stati Uniti. Uno studio clinico ha mostrato che l’83% dei pazienti con recidiva o che non avevano tratto beneficio dalla chemioterapia ha ottenuto la remissione completa o parziale della malattia tre mesi dopo la somministrazione del farmaco per via endovenosa. I pazienti con ALL , che non ottengono risultati con la chemioterapia, hanno solitamente una probabilità di sopravvivenza del 16-30%. La FDA ha fatto sapere di aver chiesto al panel di concentrarsi sulla sicurezza del farmaco a breve e lungo termine, e non sull’efficacia, perché già dimostrata dalla sperimentazione clinica. Circa la metà dei pazienti arruolati nello studio ha subito, infatti, una grave complicazione conosciuta come sindrome da rilascio della citochine (CRS) che si verifica quando il sistema immunitario del corpo entra in overdrive. I medici sono stati in grado di gestire la complicanza e non vi sono stati decessi. Novartis sta anche sperimentando il farmaco nella terapia contro il linfoma diffuso a grandi cellule b (DLBCL), la forma più comune di linfoma non-Hodgkin.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana per Daily Health Industry)
