L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), messa a punto da Novartis, riconoscendone la piena innovatività.
L’approvazione della rimborsabilità sostituirà e supererà il programma di accesso anticipato regolato dalla Legge n. 648/96, estendendo il trattamento a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1 diagnosticati clinicamente e fino a 13,5 Kg e pazienti pre-sintomatici (e fino a 2 copie del gene SMN2).
Considerato il carattere altamente innovativo e l’importante beneficio clinico per i pazienti, la terapia genica per la SMA era già stata approvata con procedura d’urgenza a maggio 2019 dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti e nel maggio 2020 dalla European Medicines Agency (EMA).
Si tratta di una svolta radicale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, poiché la terapia genica è concepita per affrontarne la causa genetica: agisce infatti sostituendo direttamente la funzione del gene mancante o non funzionante SMN1 e si somministra una sola volta nella vita del paziente per via endovenosa, consentendo un significativo beneficio clinico per i piccoli pazienti stessi. Considerata la principale causa genetica di morte infantile, la SMA è una rara malattia genetica neuromuscolare causata dalla mancanza di un gene SMN1 funzionante, con una conseguente perdita rapida e irreversibile di motoneuroni, che compromette le funzionalità muscolari.
In questo senso, onasemnogene abeparvovec potrà fornire, su un orizzonte temporale di lunga durata, un importante beneficio clinico per i pazienti affetti da SMA in termini di miglioramento delle funzioni muscolari, comprese quelle coinvolte nella respirazione, nella deglutizione e nei movimenti motori di base.
Con l’approvazione da parte di Aifa, considerando i tempi tecnici necessari per l’accesso, onasemnogene abeparvovec sarà disponibile per i pazienti italiani già da aprile.
“L’annuncio relativo all’approvazione della rimborsabilità nel nostro Paese di Zolgensma, la prima terapia genica per la SMA, rappresenta una tappa fondamentale nel nostro percorso di innovazione, a testimonianza di un costante e progressivo impegno per cambiare in maniera significativa il paradigma terapeutico per i pazienti che vivono con atrofia muscolare spinale – dice Filippo Giordano, General Manager di Novartis Gene Therapies – Ringraziamo le Istituzioni, la comunità scientifica e l’Associazione Famiglie SMA per l’impegno costante nella lotta a questa invalidante malattia che oggi ha raggiunto un traguardo importante”.
“Zolgensma è prima di tutto una risposta concreta per i piccoli pazienti italiani, e un successo per l’Italia, tra i primi Paesi ad aver ottenuto la rimborsabilità. Questo grazie alla stretta collaborazione con Aifa e alla condivisione di intenti nell’interesse dei pazienti, che ha permesso di rendere la terapia accessibile e sostenibile per il Sistema Sanitario Nazionale – sottolinea Pasquale Frega, Country President e Amministratore Delegato di Novartis in Italia – L’impegno di Novartis nel reimmaginare la medicina si esprime in particolare nelle terapie avanzate per promuovere la salute in aree con bisogni clinici ancora insoddisfatti. Oggi più che mai il nostro Paese può fare leva proprio sulla capacità di innovazione di aziende come Novartis, per costruire un sistema salute sempre più efficace, sostenibile e vicino alle esigenze dei cittadini italiani.”
