Dalle grandi aziende alle biotech specializzate: non c’è praticamente realtà del mondo farmaceutico che non sia interessata alla messa a punto di terapie contro la NASH.
“Tutto questo ha un senso”, dice Tarek Hassanein, professore di medicina e direttore dei servizi di sensibilizzazione per il trapianto di fegato presso la University of California San Diego School of Medicine, “Con l’aumentare dell’obesità, non solo negli Stati Uniti ma in tutto il mondo, il numero di persone colpite da NASH è destinato a crescere”.
La NASH è una forma grave di malattia del fegato che deriva principalmente dall’obesità e non dall’abuso di alcol. L’accumulo di grasso nel fegato può causare nel tempo infiammazione e cicatrici epatiche. In alcuni casi può portare a cirrosi, insufficienza epatica e cancro.
Non ci sono ancora farmaci approvati per la cura di questa malattia, che attualmente è trattata con la dieta e l’esercizio fisico, un approccio nei confronti del quale molti pazienti rispondono bene.
“Se riesco a far perdere a un paziente più del 5% del peso corporeo, il suo fegato è quasi del tutto normale”, continua Hassanein. “Se perdono più del 10% del loro peso, la fibrosi inizia a migliorare, anche senza farmaci”.
Tuttavia i cambiamenti dello stile di vita non funzionano per tanti pazienti, in particolare per quelli con malattia avanzata o che hanno bisogno di un trapianto di fegato.
Gail Cawkwell, VP senior per i Medical Affairs di Intercept, paragona questi pazienti affetti da NASH alle persone che hanno bisogno di statine per tenere sotto controllo il colesterolo.
Il CEO di Genfit, Pascal Prigent, e il CEO di NGM Bio, David Woodhouse, sono entrambi dell’avviso che possa essere difficile per alcuni pazienti attenersi a un nuovo stile di vita, anche se ne trarrebbero beneficio.
“L’aderenza alla dieta e all’esercizio fisico è molto bassa in questa popolazione di pazienti”, sottolinea Woodhouse. “Quindi, sebbene possa funzionare, penso che questo tipo di intervento sullo stile di vita possa essere efficace nel 5-10% dei casi. Non è un modo utile per affrontare la malattia”.
“Il fatto che esista un modo per evitare una malattia non significa che le persone siano in grado di farlo”, aggiunge Prigent. “Come sappiamo, esiste una enorme diffusione del diabete. In teoria, tutto potrebbe essere evitato con uno stile di vita diverso. Lo stesso discorso vale per la NASH”.
C’è già una “short list” di aziende stanno lavorando su alcuni candidati. E le premesse sembrano buone.
Ecco gli otto programmi di ricerca per la NASH da tenere sott’occhio:
Acido Obeticolico (Intercept)
Selonsertib, firsocostat e cilofexor (Gilead)
Saroglitazar (Zydus Cadila)
Elafibranor (Genfit)
Cenicriviroc (Allergan)
Tropifexor e licogliflozin (Novartis)
Aldafermin (NGM Biopharmaceuticals)
Cotadutide (AstraZeneca)
