Dopo anni di studi e ricerche sembra proprio essere arrivato il momento dei farmaci a interferenza dell’RNA (RNAi), in grado di “silenziare” i geni dannosi e quindi di trattare le malattie.
Uno dei più noti sviluppatori di RNAi, Alnylam Pharmaceuticals, ha riscontrato un notevole successo negli USA con i suoi prodotti, ottenendo l’approvazione di quattro trattamenti per malattie rare.
La biotech conta di pubblicare presto i primi dati dello studio su un trattamento RNAi sperimentale contro la malattia di Alzheimer.
Le startup biotecnologiche stanno seguendo le orme di Alnylam e di altre aziende come Ionis Pharmaceuticals, Arrowhead Pharmaceuticals e Dicerna Pharmaceuticals che sviluppano diversi tipi di farmaci a interferenza dell’RNA.
Ma chi fa parlare molto di sé in questi giorni è Switch Therapeutics, che ha ricevuto un finanziamento da 52 milioni di dollari. Il consorzio di investitori è guidato da Insight Partners e UCB Ventures con la partecipazione, tra gli altri, di Eli Lilly, Upfront Ventures e Ono Venture Investment.
La biotech sostiene di essere in grado di progettare molecole di RNA che si attivano solo in determinate cellule, potenzialmente impiegabili nelle malattie del sistema nervoso centrale.
Switch, con sede a South San Francisco, in California, è guidata da Dee Datta, uno scienziato che ha sviluppato la tecnologia alla base della piattaforma di Switch.
L’azienda lavora su piccole strutture di RNA interferenti collegate a un sensore per colpire cellule specifiche.
“Abbiamo inventato un modo per mettere un sensore semplice e compatto su ogni molecola di RNA nelle cellule”, osserva Datta. “Quando il sensore rileva un biomarcatore di RNA, attiva il farmaco. Siamo ben posizionati per sfruttare i progressi compiuti nel settore e creare la prossima generazione di farmaci RNAi”.
